REGENXBIO a annoncé la fin du recrutement dans l'essai pivot AFFINITY DUCHENNE du RGX-202, une thérapie génique expérimentale pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, ainsi que la production réussie des premiers lots destinés à la commercialisation. En savoir plus: NCT05693142.
“ La communauté des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne a besoin de toute urgence de nouvelles options de traitement qui offrent des résultats durables et sûrs et qui puissent changer significativement l’évolution de cette maladie dégénérative. ». ” La réalisation de cette étape cruciale de l’essai et la fabrication en interne de nos premières doses destinées à un usage commercial nous rapprochent encore davantage de la mise à disposition du RGX-202 comme thérapie génique potentiellement la meilleure de sa catégorie pour les patients atteints de Duchenne disposant d’options limitées », a déclaré Curran Simpson, président et chef de la direction de REGENXBIO. “ L’approche thérapeutique différenciée qui sous-tend le RGX-202, notamment nos niveaux de pureté de produit à la pointe de l’industrie et notre nouvelle construction avec le domaine C-terminal, a permis d’obtenir un profil de sécurité et d’efficacité positif, avec un bénéfice fonctionnel constant observé en phase I/II. Forts de ces résultats très encourageants, nous nous engageons à développer notre offre commerciale et à partager les principales données pivotales au début du deuxième trimestre de l'année prochaine. ”
Apprendre encore plus: Début de l'essai clinique de phase 3 de la thérapie génique RGX-202
Principaux résultats concernant le RGX-202
- Les patients traités par RGX-202 présentent une expression de microdystrophine robuste et constante, ainsi qu'une amélioration fonctionnelle par rapport à l'évolution naturelle de la maladie dans la partie I/II de l'essai AFFINITY DUCHENNE, ce qui soutient une approbation potentielle par la voie d'approbation accélérée.
- REGENXBIO continue d'inclure des patients dans l'essai de confirmation
- Les premiers lots destinés à la commercialisation ont été fabriqués dans notre centre d'innovation de fabrication interne.
- Capacité de production jusqu'à 2 500 doses de RGX-202 par an
- Les résultats pivots principaux sont désormais attendus au début du deuxième trimestre 2026 et la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) au milieu de l'année 2026.
Mécanisme d'action du RGX-202
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
