Solid Biosciences anunció nuevos datos provisionales positivos del ensayo clínico de fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE. La Compañía también proporcionó una actualización sobre el cronograma previsto para su reunión con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para discutir posibles vías de registro, incluidas las vías de aprobación acelerada, para SGT-003.
Bo Cumbo, presidente y director ejecutivo de Solid Biosciences, comentó: “Los datos provisionales del estudio INSPIRE DUCHENNE, publicados hoy, refuerzan nuestra confianza en el potencial terapéutico de SGT-003. Desde las sólidas correlaciones biológicas observadas entre los niveles de expresión de microdistrofina de SGT-003 y la restauración localizada de componentes clave del complejo proteico asociado a la distrofina, hasta la evidencia temprana de normalización de la función cardíaca, observamos un efecto claro y en cascada en el organismo, lo que sugiere una respuesta sistémica y coordinada al tratamiento. Creemos que estos datos provisionales representan uno de los análisis iniciales más exhaustivos de cualquier terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne hasta la fecha. La calidad y la concordancia de estos hallazgos provisionales refuerzan nuestra convicción en el potencial de SGT-003 para traducir el impacto molecular en resultados clínicos significativos’.’
El Sr. Cumbo continuó: “En vista del panorama regulatorio en constante evolución y el rápido ritmo de reclutamiento en INSPIRE DUCHENNE, hemos tomado la decisión proactiva de posponer nuestra reunión prevista con el FDA hasta el primer semestre de 2026. Este tiempo adicional nos permitirá: 1) generar un conjunto de datos más completo para su análisis con el FDA; 2) desarrollar un comparador externo integral basado en datos de historia natural de alta calidad y bien equiparados; 3) iniciar la fabricación de la cualificación del rendimiento del proceso (PPQ) con nuestro socio CDMO, en preparación para una posible solicitud de licencia biológica (BLA); y 4) comenzar la administración del fármaco en IMPACT DUCHENNE, nuestro ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, que se llevará a cabo fuera de Estados Unidos. Creemos que estas actividades posicionan a Solid de la mejor manera para presentar la propuesta más convincente a las autoridades regulatorias”.
“Nuestra prioridad ahora es generar rápidamente un conjunto de datos sólido que respalde una posible vía regulatoria acelerada para SGT-003, y estamos comprometidos a actuar con urgencia para aprovechar todo su potencial lo antes posible. Además de SGT-003, nuestros principales programas en desarrollo siguen avanzando’, concluyó el Sr. Cumbo.
SGT-003 – Ensayo clínico INSPIRE DUCHENNE
- A 31 de octubre de 2025, se había administrado la dosis a 23 participantes en el ensayo INSPIRE DUCHENNE; Solid espera haber administrado la dosis a un total de 30 participantes a principios de 2026, y luego planea reunirse con el equipo FDA para discutir posibles vías de registro en el primer semestre de 2026.
- En general, el SGT-003 ha sido bien tolerado con un régimen de inmunomodulación profiláctica solo con esteroides; la monitorización de la seguridad cardíaca siguió mostrando una reducción de la lesión cardíaca y señales tempranas de normalización de la función cardíaca.
- Los datos de biopsia del día 90 de 10 participantes tratados (de 5 a 10 años) mostraron que todos los participantes respondieron al tratamiento con una expresión media de microdistrofina de 58% por Western blot, 58% por espectrometría de masas, fibras positivas para microdistrofina medias de 51% por inmunofluorescencia y fibras positivas para beta-sarcoglicano medias de 50% por inmunofluorescencia.
- Se observaron fuertes correlaciones estadísticas entre los niveles de expresión de microdistrofina del día 90 y componentes clave del complejo proteico asociado a la distrofina (DAPC), beta-sarcoglicano (r = 0,95) y nNOS (r = 0,95), lo que demostró evidencia de la restauración del DAPC mediada por SGT-003 y señales concordantes de protección muscular a través de reducciones en los niveles de CK (r = -0,78) –
- Solid ha activado el primer centro de ensayo clínico y actualmente está seleccionando participantes para IMPACT DUCHENNE, un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo fuera de los EE. UU. del SGT-003.
Se observaron reducciones favorables en una variedad de biomarcadores de lesión y degradación muscular tanto en el día 90 como en el día 360:
| Biomarcadores séricos | Reducciones medias del día 90 (N=14 salvo que se indique lo contrario) | Reducciones medias del día 360 (N=3 a menos que se indique lo contrario) |
| Creatina quinasa sérica (CK) | 34% | 42% |
| alanina transaminasa sérica (ALT) | 41% | 29% |
| aspartato aminotransferasa sérica (AST) | 25% | 40% |
| Lactato deshidrogenasa sérica (LDH)* | 42% | 46% |
| Titina sérica** | 22% | 25% |
| *N=12 muestras de participantes disponibles en el día 90 para LDH (dos muestras hemolizadas); **N=11 muestras de participantes disponibles en el día 90 y N=2 muestras disponibles en el día 360 para titina, que se analizó por lotes en una fecha de corte anterior. | ||
IMPACTO DUCHENNE Fase 3
En octubre de 2025, Solid activó el primer centro de ensayo clínico e inició la selección de participantes para IMPACT DUCHENNE, un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, que evalúa SGT-003. IMPACT DUCHENNE se llevará a cabo con participantes pediátricos fuera de los Estados Unidos (EE. UU.) y se diseñó para respaldar posibles autorizaciones regulatorias fuera de EE. UU. Hemos recibido las aprobaciones regulatorias para realizar IMPACT DUCHENNE tanto en Canadá como en Australia, y planeamos extender el ensayo a otros países, sujeto a la obtención de las aprobaciones regulatorias correspondientes. (IMPACT DUCHENNE)
Sigue esta página >>> Todos los ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne
