Solid Biosciences fait le point sur l'avancement de l'essai clinique INSPIRE DUCHENNE et les discussions réglementaires prévues

Solid Biosciences a annoncé de nouvelles données intermédiaires positives issues de l'essai clinique de phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE. La société a également fourni une mise à jour sur le calendrier prévu de sa réunion avec la Food and Drug Administration américaine (FDA) pour discuter des voies d'enregistrement potentielles, y compris les voies d'approbation accélérées, pour le SGT-003.

Bo Cumbo, président-directeur général de Solid Biosciences, a déclaré : “ Les données intermédiaires de l’étude INSPIRE DUCHENNE, publiées aujourd’hui, renforcent notre confiance dans le potentiel thérapeutique du SGT-003. Des fortes corrélations biologiques observées entre les niveaux d’expression de la microdystrophine du SGT-003 et la restauration localisée des principaux composants du complexe protéique associé à la dystrophine, jusqu’aux premiers signes de normalisation de la fonction cardiaque, témoignent d’un effet clair et en cascade dans l’organisme, suggérant une réponse systémique et coordonnée au traitement. Nous sommes convaincus que ces données intermédiaires constituent l’une des analyses préliminaires les plus complètes réalisées à ce jour sur une thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne. La qualité et la concordance de ces résultats intermédiaires confortent notre conviction que le SGT-003 a le potentiel de traduire son impact moléculaire en résultats cliniques significatifs. ’

M. Cumbo a poursuivi : “ Compte tenu de l’évolution du contexte réglementaire et du rythme rapide des inclusions dans l’étude INSPIRE DUCHENNE, nous avons pris la décision proactive de reporter notre réunion prévue avec l’équipe FDA au premier semestre 2026. Ce délai supplémentaire nous permettra : 1) de constituer un ensemble de données plus complet en vue des discussions avec l’équipe FDA ; 2) de travailler à l’élaboration d’un comparateur externe exhaustif, fondé sur des données d’histoire naturelle de haute qualité et bien appariées ; 3) de lancer nos essais de qualification des performances du procédé (PPQ) avec notre partenaire CDMO en vue d’une éventuelle demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) d’un produit biologique ; et 4) d’initier l’administration du traitement dans le cadre d’IMPACT DUCHENNE, notre essai clinique de phase 3 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, qui sera mené hors des États-Unis. Nous sommes convaincus que ces actions placent Solid dans les meilleures conditions pour présenter aux autorités réglementaires le dossier le plus convaincant. ».

- Suivez-nous -

“ Notre priorité est désormais de constituer rapidement un ensemble de données solide afin de soutenir une procédure d'autorisation réglementaire potentiellement accélérée pour le SGT-003, et nous nous engageons à agir sans délai pour concrétiser au plus vite le potentiel du SGT-003. Au-delà du SGT-003, nos principaux programmes de développement continuent de progresser ’, a conclu M. Cumbo.

SGT-003 – Essai clinique INSPIRE DUCHENNE

• Au 31 octobre 2025, 23 participants avaient reçu le traitement dans le cadre de l'essai INSPIRE DUCHENNE ; Solid prévoit d'avoir administré le traitement à 30 participants au total d'ici début 2026, puis prévoit de rencontrer l'équipe FDA pour discuter des voies d'enregistrement potentielles au premier semestre 2026.
• Le SGT-003 a été généralement bien toléré avec un traitement prophylactique d'immunomodulation à base de stéroïdes uniquement ; la surveillance de la sécurité cardiaque a continué de montrer une réduction des lésions cardiaques et des signes précoces de normalisation de la fonction cardiaque.
• Les données de biopsie du 90e jour provenant de 10 participants traités (âgés de 5 à 10 ans) ont montré que tous les participants ont répondu au traitement avec une expression moyenne de microdystrophine de 58% par western blot, 58% par spectrométrie de masse, des fibres moyennes positives à la microdystrophine de 51% par immunofluorescence et des fibres moyennes positives au bêta-sarcoglycane de 50% par immunofluorescence –
• De fortes corrélations statistiques observées entre les niveaux d'expression de la microdystrophine au jour 90 et les composants clés du complexe protéique associé à la dystrophine (DAPC), le bêta-sarcoglycane (r = 0,95) et la nNOS (r = 0,95), ont démontré la preuve d'une restauration du DAPC médiée par le SGT-003 et des signaux concordants de protection musculaire via des réductions des niveaux de CK (r = -0,78) –
• Solid a activé le premier site d'essai clinique et recrute actuellement des participants pour IMPACT DUCHENNE, un essai clinique de phase 3 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et mené hors des États-Unis, portant sur le SGT-003.

Des réductions favorables de toute une série de biomarqueurs de lésions et de dégradation musculaires ont été observées à la fois au jour 90 et au jour 360 :

IMPACT DUCHÈNE Phase 3

En octobre 2025, Solid a activé le premier site d'essai clinique et a débuté le recrutement des participants pour IMPACT DUCHENNE, un essai clinique de phase 3 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo évaluant le SGT-003. IMPACT DUCHENNE sera mené auprès de participants pédiatriques en dehors des États-Unis et a été conçu pour faciliter l'obtention d'autorisations réglementaires hors des États-Unis. Nous avons obtenu les autorisations réglementaires pour mener IMPACT DUCHENNE au Canada et en Australie, et nous prévoyons d'étendre l'essai à d'autres pays, sous réserve de l'obtention des autorisations réglementaires. (IMPACT DUCHENNE)

Suivre cette page >>> Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne

- Suivez-nous -