Solid Biosciences informiert über den Fortschritt der klinischen Studie INSPIRE DUCHENNE und die geplanten Gespräche mit den Zulassungsbehörden.

Solid Biosciences gab positive neue Zwischenergebnisse aus der klinischen Phase-1/2-Studie INSPIRE DUCHENNE bekannt. Das Unternehmen gab außerdem ein Update zum geplanten Zeitpunkt seines Treffens mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Erörterung potenzieller Zulassungswege, einschließlich beschleunigter Zulassungsverfahren, für SGT-003.

Bo Cumbo, Präsident und CEO von Solid Biosciences, kommentierte: “Die heute veröffentlichten Zwischenergebnisse der INSPIRE DUCHENNE-Studie bestärken unser Vertrauen in das therapeutische Potenzial von SGT-003. Von starken biologischen Korrelationen zwischen der Mikrodystrophin-Expression von SGT-003 und der gezielten Wiederherstellung wichtiger Komponenten des Dystrophin-assoziierten Proteinkomplexes bis hin zu ersten Anzeichen einer Normalisierung der Herzfunktion beobachten wir einen klaren und kaskadenartigen Effekt im menschlichen Körper, der auf eine koordinierte, systemische Reaktion auf die Behandlung hindeutet. Wir sind überzeugt, dass diese Zwischenergebnisse eine der gründlichsten frühen Analysen einer Duchenne-Gentherapie bis dato darstellen. Die Qualität und Übereinstimmung dieser Zwischenergebnisse bestärken uns in unserer Überzeugung, dass SGT-003 das Potenzial besitzt, molekulare Wirkungen in bedeutsame klinische Ergebnisse umzusetzen.’

Herr Cumbo fuhr fort: “Angesichts der sich wandelnden regulatorischen Rahmenbedingungen und der raschen Rekrutierung von Studienteilnehmern für INSPIRE DUCHENNE haben wir proaktiv beschlossen, unser geplantes Treffen mit dem FDA auf das erste Halbjahr 2026 zu verschieben. Die zusätzliche Zeit ermöglicht es uns, 1) einen umfassenderen Datensatz für die Diskussion mit dem FDA zu generieren, 2) auf Basis hochwertiger, gut vergleichbarer Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf einen umfassenden externen Vergleichspräparat zu entwickeln, 3) gemeinsam mit unserem CDMO-Partner die Herstellungsläufe für die Prozessleistungsqualifizierung (PPQ) in Vorbereitung auf einen möglichen Zulassungsantrag für Biologika (BLA) zu beginnen und 4) die Dosierung in IMPACT DUCHENNE, unserer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie, die außerhalb der USA durchgeführt wird, zu starten. Wir sind überzeugt, dass diese Maßnahmen Solid in die beste Position versetzen, den Zulassungsbehörden ein überzeugendes Gesamtpaket vorzulegen.“.

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“Unsere Priorität liegt nun darauf, rasch einen soliden Datensatz zu erstellen, um einen potenziell beschleunigten Zulassungsprozess für SGT-003 zu unterstützen. Wir sind fest entschlossen, mit höchster Dringlichkeit das Potenzial von SGT-003 so schnell wie möglich auszuschöpfen. Neben SGT-003 schreiten unsere wichtigsten Entwicklungsprojekte weiterhin voran’, so Cumbo abschließend.

SGT-003 – Klinische Studie INSPIRE DUCHENNE

• Im Rahmen der INSPIRE DUCHENNE-Studie wurden bis zum 31. Oktober 2025 23 Teilnehmer behandelt; Solid geht davon aus, bis Anfang 2026 insgesamt 30 Teilnehmer behandelt zu haben und plant anschließend, sich im ersten Halbjahr 2026 mit dem FDA-Projekt zu treffen, um mögliche Zulassungswege zu erörtern.
• SGT-003 wurde im Allgemeinen gut vertragen, wenn eine prophylaktische Immunmodulation ausschließlich mit Steroiden durchgeführt wurde; die Überwachung der kardialen Sicherheit zeigte weiterhin eine Verringerung der Herzschädigung und frühe Anzeichen einer Normalisierung der Herzfunktion –
• Die Biopsiedaten von 10 behandelten Teilnehmern (im Alter von 5-10 Jahren) an Tag 90 zeigten, dass alle Teilnehmer auf die Behandlung ansprachen, mit einer mittleren Mikrodystrophin-Expression von 58% mittels Western Blot, 58% mittels Massenspektrometrie, einer mittleren Anzahl mikrodystrophinpositiver Fasern von 51% mittels Immunfluoreszenz und einer mittleren Anzahl beta-Sarkoglykan-positiver Fasern von 50% mittels Immunfluoreszenz.
• Starke statistische Korrelationen zwischen den Mikrodystrophin-Expressionsniveaus an Tag 90 und Schlüsselkomponenten des Dystrophin-assoziierten Proteinkomplexes (DAPC), Beta-Sarcoglycan (r = 0,95) und nNOS (r = 0,95), lieferten Hinweise auf eine SGT-003-vermittelte DAPC-Wiederherstellung und übereinstimmende Signale des Muskelschutzes durch Reduktionen der CK-Werte (r = -0,78) –
• Solid hat das erste Studienzentrum für klinische Studien aktiviert und führt derzeit ein Screening von Teilnehmern für IMPACT DUCHENNE durch, eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie außerhalb der USA mit SGT-003 –

Sowohl an Tag 90 als auch an Tag 360 wurden günstige Reduktionen bei einer Reihe von Biomarkern für Muskelschädigung und -abbau beobachtet:

IMPACT DUCHENNE Phase 3

Im Oktober 2025 aktivierte Solid das erste Studienzentrum und begann mit dem Screening von Studienteilnehmern für IMPACT DUCHENNE, eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung von SGT-003. IMPACT DUCHENNE wird mit pädiatrischen Teilnehmern außerhalb der USA durchgeführt und wurde so konzipiert, dass potenzielle Zulassungen außerhalb der USA unterstützt werden. Wir haben die Zulassung für die Durchführung von IMPACT DUCHENNE in Kanada und Australien erhalten und planen, die Studie vorbehaltlich der entsprechenden Zulassungen auf weitere Länder auszuweiten. (IMPACT DUCHENNE)

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