A Solid Biosciences anunciou novos dados provisórios positivos do estudo clínico de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE. A empresa também forneceu uma atualização sobre o cronograma planejado de sua reunião com a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) para discutir possíveis vias de registro, incluindo vias de aprovação acelerada, para o SGT-003.
Bo Cumbo, Presidente e CEO da Solid Biosciences, comentou: “Os dados provisórios do estudo INSPIRE DUCHENNE, divulgados hoje, reforçam nossa confiança no potencial terapêutico do SGT-003. Desde as fortes correlações biológicas observadas entre os níveis de expressão da microdistrofina induzida pelo SGT-003 e a restauração localizada de componentes-chave do complexo proteico associado à distrofina, até as evidências iniciais de normalização da função cardíaca, estamos observando um efeito claro e em cascata no organismo humano, sugerindo uma resposta sistêmica e coordenada ao tratamento. Acreditamos que esses dados provisórios representam uma das análises iniciais mais completas de qualquer terapia gênica para Duchenne até o momento. A qualidade e a concordância desses resultados provisórios reforçam nossa convicção no potencial do SGT-003 para traduzir o impacto molecular em resultados clínicos significativos.’
O Sr. Cumbo prosseguiu: “Tendo em vista o cenário regulatório em constante evolução e o ritmo acelerado de recrutamento para o estudo INSPIRE DUCHENNE, tomamos a decisão proativa de adiar nossa reunião planejada com o receptor do FDA para o primeiro semestre de 2026. Esse tempo adicional nos permitirá: 1) gerar um conjunto de dados mais completo para discussão com o receptor do FDA; 2) trabalhar em um comparador externo abrangente, baseado em dados de história natural de alta qualidade e bem correspondentes; 3) iniciar nossas produções de qualificação de desempenho do processo (PPQ) com nosso parceiro CDMO, em preparação para uma possível submissão de pedido de licença biológica (BLA); e 4) iniciar a administração da dose no estudo IMPACT DUCHENNE, nosso ensaio clínico de Fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que será conduzido fora dos Estados Unidos. Acreditamos que essas atividades colocam a Solid na melhor posição para apresentar o pacote mais convincente aos órgãos reguladores.”.
“Nossa prioridade agora é construir rapidamente um conjunto de dados robusto para apoiar um possível processo regulatório acelerado para o SGT-003, e estamos comprometidos em executar com urgência para concretizar o potencial do SGT-003 o mais rápido possível. Além do SGT-003, nossos principais programas em desenvolvimento continuam progredindo’, concluiu o Sr. Cumbo.
SGT-003 – Ensaio Clínico INSPIRE DUCHENNE
- Até 31 de outubro de 2025, 23 participantes receberam a dose no estudo INSPIRE DUCHENNE; a Solid espera ter administrado a dose a um total de 30 participantes até o início de 2026 e, em seguida, planeja se reunir com o grupo FDA para discutir possíveis caminhos para o registro no primeiro semestre de 2026.
- O SGT-003 foi geralmente bem tolerado com o uso de um regime profilático de imunomodulação apenas com esteroides; o monitoramento da segurança cardíaca continuou a mostrar redução da lesão cardíaca e sinais precoces de normalização da função cardíaca.
- Os dados da biópsia do 90º dia, de 10 participantes tratados (idades entre 5 e 10 anos), mostraram que todos os participantes responderam ao tratamento com expressão média de microdistrofina de 58% por Western blot, 58% por espectrometria de massa, fibras positivas para microdistrofina de 51% por imunofluorescência e fibras positivas para beta-sarcoglicano de 50% por imunofluorescência.
- Fortes correlações estatísticas observadas entre os níveis de expressão da microdistrofina no dia 90 e componentes-chave do complexo proteico associado à distrofina (DAPC), beta-sarcoglicano (r = 0,95) e nNOS (r = 0,95), demonstraram evidências da restauração do DAPC mediada por SGT-003 e sinais concordantes de proteção muscular por meio da redução dos níveis de CK (r = -0,78) –
- A Solid ativou o primeiro centro de ensaios clínicos e está atualmente selecionando participantes para o IMPACT DUCHENNE, um ensaio clínico de Fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, fora dos EUA, do SGT-003.
Reduções favoráveis em uma série de biomarcadores de lesão e degradação muscular foram observadas tanto no 90º dia quanto no 360º dia:
| Biomarcadores séricos | Reduções médias no dia 90 (N=14, salvo indicação em contrário) | Reduções médias no dia 360 (N=3, salvo indicação em contrário) |
| Creatina quinase sérica (CK) | 34% | 42% |
| Transaminase de alanina sérica (ALT) | 41% | 29% |
| Aspartato aminotransferase sérica (AST) | 25% | 40% |
| Lacto desidrogenase sérica (LDH)* | 42% | 46% |
| titina sérica** | 22% | 25% |
| *N=12 amostras de participantes disponíveis no Dia 90 para LDH (duas amostras hemolisadas); **N=11 amostras de participantes disponíveis no Dia 90 e N=2 amostras disponíveis no Dia 360 para titina, que foi analisada em lote em uma data de corte anterior. | ||
IMPACTO DUCHENNE Fase 3
Em outubro de 2025, a Solid ativou o primeiro centro de ensaios clínicos e iniciou a triagem de participantes para o IMPACT DUCHENNE, um ensaio clínico de Fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avalia o SGT-003. O IMPACT DUCHENNE será conduzido com participantes pediátricos fora dos Estados Unidos (EUA) e foi projetado para dar suporte a potenciais autorizações regulatórias fora dos EUA. Obtivemos aprovações regulatórias para conduzir o IMPACT DUCHENNE no Canadá e na Austrália, e planejamos expandir o ensaio para outros países, sujeitos à obtenção das aprovações regulatórias necessárias. (IMPACT DUCHENNE)
Siga esta página >>> Todos os ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne
