Satellos recibe FDA y autorización internacional para comenzar las pruebas pediátricas de fase 2 de SAT-3247 para la distrofia muscular de Duchenne

Satellos informó que obtuvo la autorización de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) (FDA) y de otros organismos reguladores internacionales para iniciar SAT-3247-CL-201, un ensayo de fase 2 de prueba de concepto, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, de tres meses de duración. El estudio evaluará SAT-3247 en 51 niños ambulatorios con diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne (Duchenne o DMD). >> Potencial del SAT-3247 para restaurar la regeneración muscular en la distrofia muscular de Duchenne (publicado en Nature)

Ensayo clínico de SAT-3247

• El estudio de fase 2 controlado con placebo evaluará el tratamiento con SAT-3247 durante tres meses entre niños ambulatorios con Duchenne
• Los criterios de valoración del estudio incluyen la seguridad y la tolerabilidad, el efecto sobre la fuerza y la función muscular y el impacto en la calidad y la regeneración muscular.
• Se prevé la inscripción del primer participante del estudio para finales de 2025

“Nos complace haber obtenido la autorización estadounidense y mundial para iniciar nuestro estudio pediátrico de fase 2 de SAT-3247, al que hemos denominado BASECAMP. Este importante hito posiciona a Satellos para demostrar su potencial para restaurar de forma segura la capacidad del cuerpo para reparar y regenerar los músculos en niños con Duchenne, y para frenar la progresión de la enfermedad”, afirmó Frank Gleeson, cofundador y director ejecutivo de Satellos. “Con datos funcionales alentadores de nuestro estudio de Fase 1b en adultos, confiamos en el potencial de SAT-3247 para tener un impacto en los niños con Duchenne, y estamos entusiasmados por comenzar la inscripción en el ensayo de manera inminente”.”

Además de la autorización de FDA, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) otorgó la autorización de la Solicitud de Ensayo Clínico (CTA) de la empresa; el Comité de Ética de Investigación en Humanos de Australia (HREC) aceptó el esquema de Notificación de Ensayos Clínicos (CTN) de la Administración de Productos Terapéuticos (TGA) para la autorización regulatoria; y la Agencia de Medicamentos y Dispositivos Médicos de Serbia (ALIMS) aprobó la CTA de la empresa. La solicitud de ensayo clínico aún está bajo revisión en la Unión Europea y Canadá de acuerdo con los plazos y procedimientos establecidos.

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SAT-3247 es una terapia oral de moléculas pequeñas diseñada para restaurar la capacidad del cuerpo para regenerar los músculos, un proceso que se ve afectado en la enfermedad de Duchenne. En un estudio de fase 1a/b en adultos, el SAT-3247 fue seguro y bien tolerado, con un perfil farmacocinético (FC) deseable. La parte B del estudio, compuesta por adultos con Duchenne tratados con SAT-3247 durante un período de 28 días, demostró una mejora media de 118,61 TP147T en la fuerza máxima de agarre en la mano dominante y de 97,91 TP147T en la mano no dominante, lo que representa una duplicación aproximada de la fuerza de agarre, de ~2 kg a ~4 kg.

BASECAMP es un estudio global, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de prueba de concepto, de tres meses de duración, en 51 niños ambulatorios con Duchenne. Los criterios de valoración principales evaluarán la seguridad y la tolerabilidad de SAT-3247 y su efecto sobre la fuerza muscular. Los criterios de valoración secundarios evaluarán el impacto de SAT-3247 en la calidad, función y regeneración muscular. Se espera que el primer participante se inscriba en el estudio a finales de 2025. Satellos prevé publicar los datos provisionales iniciales de BASECAMP en el segundo trimestre de 2026 y los datos del estudio LT-001 en adultos con DMD en el primer trimestre de 2026.

Acerca de SAT-3247

SAT-3247 es un fármaco patentado, oral, de molécula pequeña que está siendo desarrollado por Satellos como un nuevo tratamiento para regenerar el músculo esquelético que se pierde en la distrofia muscular de Duchenne y otras afecciones degenerativas o lesionales. Satellos está promoviendo SAT-3247 como un posible tratamiento para la DMD, independientemente de la distrofina y del estado de mutación del exón.

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