Atossa Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (“FDA”) (Z)-Endoxifen den Status eines Arzneimittels für seltene pädiatrische Erkrankungen (“RPD”) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (“DMD”) verliehen hat.
“Diese Zulassung ist ein wichtiger regulatorischer Meilenstein für Atossa und bestätigt unserer Ansicht nach die wissenschaftlichen Erkenntnisse, die das Potenzial von (Z)-Endoxifen als Behandlungsmöglichkeit für die Duchenne-Muskeldystrophie untermauern”, sagte Steven Quay, MD, Ph.D., Präsident und CEO von Atossa Therapeutics. “DMD zählt zu den schwerwiegendsten Kinderkrankheiten. Betroffene Familien benötigen dringend bessere Behandlungsoptionen jenseits von Steroiden und zielgerichteten Gentherapien. Obwohl die Onkologie weiterhin unser Hauptaugenmerk ist, unterstreicht dieser Meilenstein das Potenzial von (Z)-Endoxifen als Plattformtherapie sowohl bei Krebs als auch bei seltenen Erkrankungen und eröffnet die Möglichkeit einer nicht-verwässernden Wertschöpfung durch das Programm für seltene pädiatrische Erkrankungen.”
Inhaltsverzeichnis
Was ist Endoxifen?
Endoxifen ist eine experimentelle niedermolekulare Therapie und ein wichtiger aktiver Metabolit von Tamoxifen, einem selektiven Östrogenrezeptormodulator (SERM), der in anderen Indikationen weit verbreitet ist.
Da Endoxifen direkt an Östrogenrezeptoren bindet, besitzt es das Potenzial, Signalwege zu modulieren, die für die Muskelgesundheit wichtig sind, darunter Muskelwachstum, -reparatur und Fibrose. Atossa entwickelt eine orale Formulierung von Endoxifen, die eine gleichmäßige Wirkstoffaufnahme und eine bequeme, einmal tägliche Einnahme ermöglichen soll. Die Entwicklung und Evaluierung laufen noch.
Endoxifen ist nicht für die Anwendung bei Duchenne-Muskeldystrophie oder anderen Muskeldystrophien zugelassen. Sicherheit und Wirksamkeit für diese Anwendungsgebiete sind nicht belegt.
Warum Endoxifen im DMD?
Die Skelettmuskulatur reagiert auf hormonelle Signale, einschließlich Östrogenrezeptor-Signalwege, die Folgendes beeinflussen können:
- Muskelregeneration und -reparatur
- Entzündung und oxidativer Stress
- Fibrose und Geweberegeneration
Selektive Östrogenrezeptormodulatoren (SERMs) haben biologische Aktivität im Muskel gezeigt und werden in verschiedenen neuromuskulären Kontexten erforscht. Als potenter, aktiver Metabolit bietet Endoxifen möglicherweise Folgendes:
- Direkte Modulation des Östrogenrezeptors im Muskelgewebe
- Potenzial für orale Verabreichung, was die chronische Anwendung unterstützt, sofern sich Sicherheit und Wirksamkeit letztendlich als erwiesen erweisen.
- Ein mutationsunabhängiger Mechanismus, was bedeutet, dass er prinzipiell in der gesamten DMD-Population untersucht werden könnte, unabhängig von der zugrunde liegenden Dystrophin-Genmutation.
Das Programm von Atossa ist darauf ausgelegt, diese wissenschaftliche Begründung durch präklinische und gegebenenfalls zukünftige klinische Studien rigoros zu evaluieren.
Unerfüllter Bedarf und Behandlungslandschaft
Das aktuelle DMD-Management umfasst typischerweise Folgendes:
- Kortikosteroide können zwar das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen, sind aber mit erheblichen Nebenwirkungen verbunden.
- Mutationsspezifische Therapien, wie Exon-Skipping oder gengerichtete Ansätze, stehen nur Patienten mit bestimmten genetischen Varianten zur Verfügung.
- Unterstützende Pflege, einschließlich Herz- und Atemwegsmanagement, Physiotherapie und Orthopädie
Es besteht ein deutlicher Bedarf an zusätzlichen, allgemein anwendbaren Behandlungsoptionen, die allein oder in Kombination mit bestehenden Therapien eingesetzt werden können. Eine mutationsunabhängige, oral verabreichte Therapie – sofern sie sich als sicher und wirksam erweist – könnte potenziell ein breites Spektrum von Menschen mit DMD erreichen.
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