Компания Atossa Therapeutics объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (“FDA”) присвоило препарату (Z)-Endoxifen статус редкого педиатрического заболевания для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (“МДД”).
“Это важное событие в сфере регулирования препарата Atossa, и мы считаем, что оно убедительно подтверждает научные данные, подтверждающие потенциал (Z)-Endoxifen в качестве средства лечения мышечной дистрофии Дюшенна”, — заявил Стивен Куэй, доктор медицины, доктор философии, президент и главный исполнительный директор Atossa Therapeutics. “МДД — одно из самых тяжелых детских заболеваний. Семьям срочно необходимы лучшие варианты лечения, помимо стероидов и генно-таргетированных подходов. Хотя онкология остается нашим основным направлением, это событие подчеркивает потенциал (Z)-Endoxifen в качестве платформенной терапии как при раке, так и при редких заболеваниях, открывая двери для потенциального создания неразводняющей стоимости в рамках программы по редким педиатрическим заболеваниям”.”
Оглавление
Что такое Endoxifen?
Endoxifen — это экспериментальный низкомолекулярный препарат, являющийся основным активным метаболитом тамоксифена, селективного модулятора эстрогенных рецепторов (SERM), широко используемого при других показаниях.
Поскольку эндоксифен напрямую взаимодействует с эстрогенными рецепторами, он потенциально может модулировать пути, участвующие в поддержании здоровья мышц, включая рост, восстановление и фиброз мышц. В рамках проекта Atossa разрабатывается пероральная форма эндоксифена, предназначенная для обеспечения стабильной концентрации препарата в организме и удобного приема один раз в день. Разработка и оценка препарата продолжаются.
Препарат Endoxifen не одобрен для применения при мышечной дистрофии Дюшенна или любых других заболеваниях, вызывающих мышечную дистрофию. Его безопасность и эффективность при данных показаниях не установлены.
Почему именно Endoxifen при ДМД?
Скелетные мышцы реагируют на гормональные сигналы, в том числе на пути эстрогенных рецепторов, которые могут влиять на:
- Регенерация и восстановление мышц
- Воспаление и окислительный стресс
- Фиброз и ремоделирование тканей
Селективные модуляторы эстрогенных рецепторов (SERM) продемонстрировали биологическую активность в мышцах и изучаются в различных нервно-мышечных контекстах. Эндоксифен, являясь мощным и активным метаболитом, может обладать следующими свойствами:
- Прямая модуляция эстрогенных рецепторов в мышечной ткани
- Возможность перорального применения, что позволит использовать препарат длительное время, если в конечном итоге будет доказана его безопасность и эффективность.
- Это механизм, не зависящий от мутации, что в принципе означает, что его можно изучать в более широкой популяции пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, независимо от лежащей в основе мутации гена дистрофина.
Программа Atossa разработана для тщательной оценки этого научного обоснования в ходе доклинических и, при необходимости, будущих клинических исследований.
Неудовлетворенные потребности и ситуация с лечением
В настоящее время лечение мышечной дистрофии Дюшенна обычно включает в себя:
- Кортикостероиды, которые могут помочь замедлить прогрессирование заболевания, связаны со значительными побочными эффектами.
- Специфические для мутаций методы лечения, такие как пропуск экзонов или направленное воздействие на гены, доступны только пациентам с определенными генетическими вариантами.
- Поддерживающая терапия, включающая кардиологическую и респираторную помощь, физиотерапию и ортопедию.
Существует явная необходимость в дополнительных, общеприменимых вариантах лечения, которые можно было бы использовать как самостоятельно, так и в сочетании с существующими методами терапии. Пероральная терапия, не зависящая от мутации, — если будет доказана ее безопасность и эффективность — потенциально могла бы охватить широкий круг людей с мышечной дистрофией Дюшенна.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
