Atossa Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration américaine (“ FDA ”) a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare (“ RPD ”) au (Z)-Endoxifen pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (“ DMD ”).
“ Cette désignation représente une étape réglementaire majeure pour Atossa et constitue, selon nous, une validation solide des données scientifiques étayant le potentiel de (Z)-Endoxifen comme traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne ”, a déclaré Steven Quay, MD, Ph.D., président-directeur général de Atossa Therapeutics. “ La DMD est l'une des maladies infantiles les plus dévastatrices. Les familles ont un besoin urgent de meilleures options thérapeutiques que les stéroïdes et les thérapies ciblées. Bien que l'oncologie demeure notre principal domaine d'expertise, cette étape importante souligne le potentiel de (Z)-Endoxifen comme plateforme thérapeutique dans le traitement du cancer et des maladies rares, ouvrant la voie à une création de valeur non dilutive grâce au programme des maladies pédiatriques rares. ”
Table des matières
Qu'est-ce que Endoxifen ?
Endoxifen est une thérapie expérimentale à base de petites molécules et un métabolite actif majeur du tamoxifène, un modulateur sélectif des récepteurs d'œstrogènes (SERM) qui a été largement utilisé dans d'autres indications.
L'endoxifène, en interagissant directement avec les récepteurs d'œstrogènes, pourrait moduler les voies impliquées dans la santé musculaire, notamment la croissance, la réparation et la fibrose musculaires. L'étude Atossa développe une formulation orale d'endoxifène conçue pour assurer une exposition constante au médicament et permettre une administration quotidienne unique, sous réserve de la poursuite du développement et de l'évaluation des résultats.
Endoxifen n'est pas approuvé pour le traitement de la DMD ni pour aucune autre dystrophie musculaire. Son innocuité et son efficacité dans ces indications n'ont pas été établies.
Pourquoi le Endoxifen dans le DMD ?
Le muscle squelettique est sensible à la signalisation hormonale, notamment aux voies des récepteurs d'œstrogènes, qui peuvent influencer :
- Régénération et réparation musculaire
- Inflammation et stress oxydatif
- Fibrose et remodelage tissulaire
Les modulateurs sélectifs des récepteurs d'œstrogènes (SERM) ont montré une activité biologique dans les muscles et sont actuellement étudiés dans divers contextes neuromusculaires. En tant que métabolite actif et puissant, l'endoxifène peut offrir :
- Modulation directe des récepteurs d'œstrogènes dans le tissu musculaire
- Possibilité d'administration orale, permettant une administration chronique si son innocuité et son efficacité sont finalement démontrées.
- Un mécanisme indépendant des mutations, ce qui signifie qu'il pourrait, en principe, être étudié au sein de la population DMD plus large, indépendamment de la mutation du gène de la dystrophine sous-jacente.
Le programme Atossa est conçu pour évaluer rigoureusement ce fondement scientifique par le biais d'études précliniques et, le cas échéant, d'études cliniques futures.
Besoins non satisfaits et contexte des traitements
La prise en charge actuelle de la DMD comprend généralement :
- Les corticostéroïdes peuvent contribuer à ralentir la progression de la maladie, mais sont associés à des effets secondaires importants.
- Les thérapies spécifiques aux mutations, telles que le saut d'exons ou les approches ciblées sur les gènes, ne sont disponibles que pour les patients présentant certaines variantes génétiques.
- Soins de soutien, notamment la prise en charge cardiaque et respiratoire, la physiothérapie et l'orthopédie
Il existe un besoin évident de traitements supplémentaires, d'application générale, pouvant être utilisés seuls ou en association avec les thérapies existantes. Un traitement oral, indépendant de la mutation, s'il s'avère sûr et efficace, pourrait potentiellement bénéficier à un grand nombre de personnes atteintes de DMD.
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