أعلنت شركة Atossa Therapeutics أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ("FDA") قد منحت تصنيف مرض الأطفال النادر ("RPD") لـ (Z)-Endoxifen لعلاج ضمور دوشين العضلي ("DMD").
“"يمثل هذا التصنيف إنجازًا تنظيميًا هامًا لعقار Atossa، ونعتقد أنه دليل قوي على صحة الأسس العلمية التي تدعم إمكانات (Z)-Endoxifen كعلاج لضمور دوشين العضلي"، صرّح بذلك الدكتور ستيفن كواي، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة Atossa Therapeutics. وأضاف: "يُعدّ ضمور دوشين العضلي من أكثر أمراض الطفولة فتكًا. وتحتاج العائلات بشكل عاجل إلى خيارات علاجية أفضل تتجاوز الستيرويدات والعلاجات الجينية. وبينما يظلّ علم الأورام محور تركيزنا الأساسي، يُسلّط هذا الإنجاز الضوء على إمكانات (Z)-Endoxifen كعلاج أساسي في كلٍّ من السرطان والأمراض النادرة، مما يفتح المجال أمام إمكانية خلق قيمة مضافة دون تخفيف قيمة أسهم الشركة من خلال برنامج أمراض الأطفال النادرة."”
جدول المحتويات
ما هو Endoxifen؟
Endoxifen هو علاج تجريبي بجزيئات صغيرة ومستقلب نشط رئيسي للتاموكسيفين، وهو مُعدِّل انتقائي لمستقبلات الإستروجين (SERM) تم استخدامه على نطاق واسع في مؤشرات أخرى.
نظراً لأن الإندوكسيفين يرتبط مباشرةً بمستقبلات الإستروجين، فإنه يمتلك القدرة على تعديل المسارات المتعلقة بصحة العضلات، بما في ذلك نمو العضلات وإصلاحها وتليفها. وتعمل شركة Atossa حالياً على تطوير تركيبة فموية من الإندوكسيفين مصممة لتحقيق تركيز ثابت للدواء وتسهيل تناوله مرة واحدة يومياً، وذلك رهناً بمواصلة التطوير والتقييم.
لم تتم الموافقة على استخدام Endoxifen لعلاج ضمور العضلات الدوشيني أو أي حالة أخرى من حالات ضمور العضلات. ولم يتم إثبات سلامته وفعاليته لهذه الاستخدامات.
لماذا Endoxifen في ضمور العضلات الدوشيني؟
تستجيب العضلات الهيكلية للإشارات الهرمونية، بما في ذلك مسارات مستقبلات الإستروجين، والتي يمكن أن تؤثر على:
- تجديد وإصلاح العضلات
- الالتهاب والإجهاد التأكسدي
- التليف وإعادة تشكيل الأنسجة
أظهرت معدلات مستقبلات الإستروجين الانتقائية (SERMs) نشاطًا بيولوجيًا في العضلات ويجري استكشافها في سياقات عصبية عضلية مختلفة. باعتباره مستقلباً قوياً وفعالاً، قد يوفر الإندوكسيفين ما يلي:
- تعديل مستقبلات الإستروجين المباشر في الأنسجة العضلية
- إمكانية تناول الجرعات عن طريق الفم، مما يدعم الاستخدام المزمن إذا ثبت في النهاية أنها آمنة وفعالة
- آلية مستقلة عن الطفرة، مما يعني أنه من حيث المبدأ، يمكن دراستها عبر مجموعة أوسع من مرضى ضمور العضلات الدوشيني، بغض النظر عن طفرة جين الديستروفين الأساسية.
تم تصميم برنامج Atossa لتقييم هذا الأساس العلمي بدقة من خلال الدراسات قبل السريرية، وإذا كان ذلك مناسبًا، من خلال الدراسات السريرية المستقبلية.
الاحتياجات غير الملباة وواقع العلاج
تتضمن إدارة ضمور العضلات الدوشيني الحالية عادةً ما يلي:
- الكورتيكوستيرويدات، التي يمكن أن تساعد في إبطاء تطور المرض ولكنها مرتبطة بآثار جانبية كبيرة
- العلاجات الخاصة بالطفرات، مثل تخطي الإكسون أو الأساليب الموجهة للجينات، والتي لا تتوفر إلا للمرضى الذين لديهم متغيرات جينية معينة.
- الرعاية الداعمة، بما في ذلك إدارة أمراض القلب والجهاز التنفسي، والعلاج الطبيعي، وجراحة العظام
ثمة حاجة ماسة إلى خيارات علاجية إضافية قابلة للتطبيق على نطاق واسع، يمكن استخدامها منفردة أو بالتزامن مع العلاجات الحالية. ويمكن لعلاج يُعطى عن طريق الفم، بغض النظر عن نوع الطفرة الجينية، أن يصل -إذا ثبتت سلامته وفعاليته- إلى شريحة واسعة من الأفراد المصابين بضمور العضلات الدوشيني.
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
