A Atossa Therapeutics anunciou que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (“FDA”) concedeu a designação de Doença Pediátrica Rara (“RPD”) ao (Z)-Endoxifen para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (“DMD”).
“Esta designação é um marco regulatório importante para a Atossa e acreditamos que valida fortemente a ciência que apoia o potencial do (Z)-Endoxifen como tratamento para a Distrofia Muscular de Duchenne”, disse Steven Quay, MD, Ph.D., Presidente e Diretor Executivo da Atossa Therapeutics. “A DMD é uma das doenças infantis mais devastadoras. As famílias precisam urgentemente de opções melhores além de esteroides e terapias direcionadas a genes. Embora a oncologia continue sendo nosso foco principal, este marco destaca o potencial do (Z)-Endoxifen como uma plataforma terapêutica tanto para o câncer quanto para doenças raras, abrindo caminho para a potencial criação de valor não dilutivo por meio do programa de Doenças Pediátricas Raras.”
Índice
O que é Endoxifen?
Endoxifen é uma terapia experimental de pequenas moléculas e um importante metabólito ativo do tamoxifeno, um modulador seletivo do receptor de estrogênio (SERM) que tem sido amplamente utilizado em outras indicações.
Como o endoxifeno interage diretamente com os receptores de estrogênio, ele tem o potencial de modular vias envolvidas na saúde muscular, incluindo crescimento, reparo e fibrose muscular. A Atossa está desenvolvendo uma formulação oral de endoxifeno projetada para alcançar uma exposição consistente ao medicamento e permitir uma administração conveniente, uma vez ao dia, sujeita a desenvolvimento e avaliação contínuos.
O Endoxifen não é aprovado para uso em DMD ou qualquer outra indicação de distrofia muscular. Sua segurança e eficácia para esses usos não foram estabelecidas.
Por que o gene Endoxifen está associado à distrofia muscular de Duchenne?
O músculo esquelético responde à sinalização hormonal, incluindo as vias do receptor de estrogênio, que podem influenciar:
- Regeneração e reparação muscular
- Inflamação e estresse oxidativo
- Fibrose e remodelação tecidual
Os moduladores seletivos do receptor de estrogênio (SERMs) demonstraram atividade biológica no músculo e estão sendo explorados em diversos contextos neuromusculares. Como um metabólito potente e ativo, o endoxifeno pode oferecer:
- Modulação direta do receptor de estrogênio no tecido muscular
- Possibilidade de administração oral, permitindo a administração crônica caso se comprove, em última instância, sua segurança e eficácia.
- Um mecanismo independente de mutação, o que significa que, em princípio, poderia ser estudado em toda a população com DMD, independentemente da mutação subjacente no gene da distrofina.
O programa da Atossa foi concebido para avaliar rigorosamente essa justificativa científica por meio de estudos pré-clínicos e, se apropriado, futuros estudos clínicos.
Necessidades não atendidas e panorama do tratamento
O tratamento atual da DMD normalmente envolve:
- Os corticosteroides podem ajudar a retardar a progressão da doença, mas estão associados a efeitos colaterais significativos.
- Terapias específicas para mutações, como o salto de éxon ou abordagens direcionadas a genes, estão disponíveis apenas para pacientes com determinadas variantes genéticas.
- Cuidados de suporte, incluindo tratamento cardíaco e respiratório, fisioterapia e ortopedia.
Existe uma clara necessidade de opções de tratamento adicionais e de aplicação geral, que possam ser usadas isoladamente ou em conjunto com as terapias existentes. Uma terapia oral, independente da mutação, caso se mostre segura e eficaz, poderia potencialmente alcançar uma ampla gama de indivíduos com DMD.
Siga esta página >>> Todos os ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne
