Atossa Therapeutics, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (“FDA”) Duchenne Musküler Distrofisi (“DMD”) tedavisi için (Z)-Endoxifen'ye Nadir Pediatrik Hastalık (“RPD”) statüsü verdiğini duyurdu.
“Atossa Therapeutics Başkanı ve CEO'su Steven Quay, MD, Ph.D., ”Bu onay, Atossa için önemli bir düzenleyici dönüm noktasıdır ve (Z)-Endoxifen'nin Duchenne Musküler Distrofisi tedavisi olarak potansiyelini destekleyen bilimin güçlü bir doğrulaması olduğuna inanıyoruz“ dedi. ”DMD, en yıkıcı çocukluk çağı hastalıklarından biridir. Ailelerin steroidler ve gen hedefli yaklaşımların ötesinde daha iyi seçeneklere acilen ihtiyacı var. Onkoloji temel odak noktamız olmaya devam ederken, bu dönüm noktası (Z)-Endoxifen'nin hem kanser hem de nadir hastalıklarda bir platform tedavisi olarak potansiyelini vurgulayarak, Nadir Pediatrik Hastalıklar programı aracılığıyla seyreltici olmayan değer yaratmanın kapısını açıyor.”
İçindekiler
Endoxifen nedir?
Endoxifen, deneysel bir küçük moleküllü terapi olup, diğer endikasyonlarda yaygın olarak kullanılan seçici östrojen reseptör modülatörü (SERM) tamoksifenin başlıca aktif metabolitidir.
Endoksifen, östrojen reseptörleriyle doğrudan etkileşime girdiği için, kas büyümesi, onarımı ve fibrozis de dahil olmak üzere kas sağlığıyla ilgili yolları düzenleme potansiyeline sahiptir. Atossa, devam eden geliştirme ve değerlendirmeye tabi olarak, tutarlı ilaç maruziyetini sağlamak ve uygun, günde bir kez dozlamayı mümkün kılmak üzere tasarlanmış oral bir endoksifen formülasyonu geliştirmektedir.
Endoxifen, DMD veya herhangi bir kas distrofisi endikasyonunda kullanım için onaylanmamıştır. Bu kullanımlar için güvenliği ve etkinliği kanıtlanmamıştır.
DMD'de Endoxifen neden kullanılır?
İskelet kası, östrojen reseptör yolları da dahil olmak üzere hormonal sinyallere duyarlıdır ve bu sinyaller şunları etkileyebilir:
- Kas yenilenmesi ve onarımı
- İltihaplanma ve oksidatif stres
- Fibrozis ve doku yeniden yapılanması
Seçici östrojen reseptör modülatörleri (SERM'ler) kaslarda biyolojik aktivite göstermiş olup çeşitli nöromüsküler bağlamlarda araştırılmaktadır. Güçlü ve aktif bir metabolit olan endoksifen şunları sunabilir:
- Kas dokusunda doğrudan östrojen reseptörü modülasyonu
- Ağızdan dozlama potansiyeli, nihayetinde güvenli ve etkili olduğu kanıtlanırsa kronik uygulamayı destekleyebilir.
- Mutasyondan bağımsız bir mekanizma; yani prensip olarak, altta yatan distrofin geni mutasyonundan bağımsız olarak, daha geniş DMD popülasyonunda incelenebilir.
Atossa programı, bu bilimsel gerekçeyi preklinik ve uygun görülmesi halinde gelecekteki klinik çalışmalar yoluyla titizlikle değerlendirmek üzere tasarlanmıştır.
Karşılanmayan İhtiyaç ve Tedavi Ortamı
Günümüzdeki DMD tedavisi genellikle şunları içermektedir:
- Kortikosteroidler, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olabilir ancak önemli yan etkilerle ilişkilidir.
- Ekson atlama veya gen hedefli yaklaşımlar gibi mutasyona özgü tedaviler, yalnızca belirli genetik varyantlara sahip hastalara uygulanabilir.
- Destekleyici bakım; kalp ve solunum yönetimi, fizyoterapi ve ortopedi hizmetlerini içerir.
Mevcut tedavilerle birlikte veya tek başına kullanılabilecek, genel olarak uygulanabilir ek tedavi seçeneklerine açık bir ihtiyaç vardır. Mutasyondan bağımsız, ağızdan uygulanan bir tedavi –eğer güvenli ve etkili olduğu kanıtlanırsa– potansiyel olarak DMD'li geniş bir birey yelpazesine ulaşabilir.
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
