Atossa Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局（“FDA”）已授予 (Z)-Endoxifen 治疗杜氏肌营养不良症（“DMD”）的罕见儿科疾病（“RPD”）认定。.
“这项认定是Atossa的一个重要监管里程碑，我们相信这有力地验证了(Z)-Endoxifen作为杜氏肌营养不良症治疗药物的潜力，”Atossa Therapeutics总裁兼首席执行官Steven Quay医学博士表示。“杜氏肌营养不良症是儿童时期最具破坏性的疾病之一。患者家庭迫切需要除类固醇和基因靶向疗法之外的更好选择。虽然肿瘤学仍然是我们的核心关注点，但这一里程碑凸显了(Z)-Endoxifen作为平台疗法在癌症和罕见病领域的潜力，为通过罕见儿科疾病项目创造潜在的非稀释性价值打开了大门。”
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Endoxifen是什么？
Endoxifen 是一种研究性小分子疗法，也是他莫昔芬的主要活性代谢物，他莫昔芬是一种选择性雌激素受体调节剂 (SERM)，已广泛用于其他适应症。.
由于内多昔芬直接与雌激素受体结合，因此它有可能调节与肌肉健康相关的通路，包括肌肉生长、修复和纤维化。Atossa公司正在开发一种口服内多昔芬制剂，旨在实现稳定的药物暴露，并方便地每日一次给药，目前该制剂正处于持续的研发和评估阶段。.
Endoxifen 尚未获准用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 或任何其他肌营养不良症。其用于这些用途的安全性和有效性尚未确定。.
为什么DMD中使用Endoxifen？
骨骼肌对激素信号（包括雌激素受体通路）有反应，这些信号可以影响：
- 肌肉再生与修复
- 炎症和氧化应激
- 纤维化和组织重塑
选择性雌激素受体调节剂（SERMs）已在肌肉中显示出生物活性，目前正在各种神经肌肉疾病领域进行探索。. 作为一种强效活性代谢物，内多昔芬可能具有以下作用：
- 肌肉组织中雌激素受体的直接调节
- 口服给药的潜力，如果最终证实安全有效，则支持长期给药。
- 这是一种与突变无关的机制，这意味着原则上可以在更广泛的DMD患者群体中进行研究，而无需考虑潜在的肌营养不良蛋白基因突变。
Atossa 的计划旨在通过临床前研究以及（如果合适）未来的临床研究，严格评估这一科学原理。.
未满足的需求和治疗现状
目前DMD的治疗通常包括：
- 皮质类固醇可以帮助延缓疾病进展，但会带来严重的副作用。
- 突变特异性疗法，例如外显子跳跃或基因靶向疗法，仅适用于携带特定基因变异的患者。
- 支持性护理，包括心脏和呼吸系统管理、物理治疗和骨科治疗
目前显然需要更多通用的治疗方案，这些方案既可单独使用，也可与现有疗法联合使用。如果一种不针对特定基因突变的口服疗法被证实安全有效，则有望惠及更广泛的杜氏肌营养不良症（DMD）患者群体。.
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