Atossa Therapeutics anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (“FDA”) ha otorgado la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (“RPD”) a (Z)-Endoxifen para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (“DMD”).
“Esta designación constituye un hito regulatorio importante para Atossa, y creemos que constituye una sólida validación científica que respalda el potencial de (Z)-Endoxifen como tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne”, declaró el Dr. Steven Quay, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Atossa Therapeutics. “La DMD es una de las enfermedades infantiles más devastadoras. Las familias necesitan urgentemente mejores opciones más allá de los esteroides y los enfoques dirigidos a genes. Si bien la oncología sigue siendo nuestro enfoque principal, este hito destaca el potencial de (Z)-Endoxifen como terapia de plataforma tanto para el cáncer como para las enfermedades raras, lo que abre la puerta a la posible creación de valor no dilutivo a través del programa de Enfermedades Pediátricas Raras”.”
Tabla de contenido
¿Qué es Endoxifen?
Endoxifen es una terapia de molécula pequeña en investigación y un metabolito activo principal del tamoxifeno, un modulador selectivo del receptor de estrógeno (SERM) que se ha utilizado ampliamente en otras indicaciones.
Dado que el endoxifeno interactúa directamente con los receptores de estrógeno, tiene el potencial de modular las vías implicadas en la salud muscular, incluyendo el crecimiento, la reparación y la fibrosis muscular. Atossa está desarrollando una formulación oral de endoxifeno diseñada para lograr una exposición constante al fármaco y permitir una dosificación conveniente una vez al día, sujeta a desarrollo y evaluación continuos.
El Endoxifen no está aprobado para su uso en la DMD ni en ninguna indicación de distrofia muscular. No se ha establecido su seguridad ni eficacia para estos usos.
¿Por qué Endoxifen en DMD?
El músculo esquelético responde a la señalización hormonal, incluidas las vías del receptor de estrógeno, que pueden influir en:
- Regeneración y reparación muscular
- Inflamación y estrés oxidativo
- Fibrosis y remodelación tisular
Los moduladores selectivos del receptor de estrógeno (SERM) han demostrado actividad biológica en el músculo y se están explorando en diversos contextos neuromusculares. Como metabolito potente y activo, el endoxifeno puede ofrecer:
- Modulación directa del receptor de estrógeno en el tejido muscular
- Potencial de dosificación oral, que respalda la administración crónica si finalmente se demuestra que es segura y eficaz.
- Un mecanismo independiente de la mutación, lo que significa que, en principio, podría estudiarse en toda la población con DMD, independientemente de la mutación subyacente del gen de la distrofina.
El programa de Atossa está diseñado para evaluar rigurosamente este fundamento científico a través de estudios preclínicos y, si corresponde, estudios clínicos futuros.
Necesidades insatisfechas y panorama de tratamiento
El tratamiento actual de la DMD generalmente implica:
- Corticosteroides, que pueden ayudar a retardar la progresión de la enfermedad, pero están asociados con efectos secundarios importantes.
- Terapias específicas para mutaciones, como la omisión de exones o los enfoques dirigidos a genes, que solo están disponibles para pacientes con ciertas variantes genéticas.
- Atención de apoyo, que incluye tratamiento cardíaco y respiratorio, fisioterapia y ortopedia.
Existe una clara necesidad de opciones de tratamiento adicionales y de aplicación general que puedan utilizarse solas o en combinación con las terapias existentes. Una terapia oral, independiente de la mutación, si demuestra su seguridad y eficacia, podría llegar a una amplia gama de personas con DMD.
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