Atossa Therapeutics ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (“FDA”) ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (“DMD”) के उपचार के लिए (Z)-Endoxifen को दुर्लभ बाल रोग (“RPD”) का दर्जा प्रदान किया है।.
“यह मान्यता Atossa के लिए एक महत्वपूर्ण नियामक उपलब्धि है, और हमारा मानना है कि यह ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के रूप में (Z)-Endoxifen की क्षमता का समर्थन करने वाले विज्ञान की मजबूत पुष्टि है,” Atossa Therapeutics के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी, स्टीवन क्वे, एमडी, पीएच.डी. ने कहा। “डीएमडी बचपन की सबसे विनाशकारी बीमारियों में से एक है। परिवारों को स्टेरॉयड और जीन-लक्षित उपचारों से परे बेहतर विकल्पों की तत्काल आवश्यकता है। हालांकि ऑन्कोलॉजी हमारा मुख्य फोकस बना हुआ है, यह उपलब्धि कैंसर और दुर्लभ बीमारियों दोनों में एक प्लेटफॉर्म थेरेपी के रूप में (Z)-Endoxifen की क्षमता को उजागर करती है, जिससे दुर्लभ बाल रोग कार्यक्रम के माध्यम से संभावित गैर-डाइल्यूटिव मूल्य सृजन का द्वार खुलता है।”
विषयसूची
Endoxifen क्या है?
Endoxifen एक प्रायोगिक लघु-अणु चिकित्सा है और टैमोक्सिफेन का एक प्रमुख सक्रिय चयापचय है, जो एक चयनात्मक एस्ट्रोजन रिसेप्टर मॉड्यूलेटर (SERM) है जिसका व्यापक रूप से अन्य संकेतों में उपयोग किया जाता है।.
क्योंकि एंडोक्सिफेन सीधे एस्ट्रोजन रिसेप्टर्स से जुड़ता है, इसलिए इसमें मांसपेशियों के स्वास्थ्य से जुड़े मार्गों को नियंत्रित करने की क्षमता है, जिसमें मांसपेशियों की वृद्धि, मरम्मत और फाइब्रोसिस शामिल हैं। Atossa एक ऐसी मौखिक एंडोक्सिफेन दवा विकसित कर रहा है जो दवा के निरंतर प्रभाव को सुनिश्चित करती है और सुविधाजनक रूप से दिन में एक बार खुराक लेने में सक्षम बनाती है। यह विकास और मूल्यांकन प्रक्रिया जारी है।.
Endoxifen को DMD या किसी भी मांसपेशीय विकृति के इलाज के लिए अनुमोदित नहीं किया गया है। इन उपयोगों के लिए इसकी सुरक्षा और प्रभावकारिता स्थापित नहीं की गई है।.
DMD में Endoxifen क्यों?
कंकाल की मांसपेशियां हार्मोनल संकेतों के प्रति संवेदनशील होती हैं, जिनमें एस्ट्रोजन रिसेप्टर मार्ग भी शामिल हैं, जो निम्नलिखित को प्रभावित कर सकते हैं:
- मांसपेशियों का पुनर्जनन और मरम्मत
- सूजन और ऑक्सीडेटिव तनाव
- फाइब्रोसिस और ऊतक पुनर्निर्माण
सेलेक्टिव एस्ट्रोजन रिसेप्टर मॉड्युलेटर (एसईआरएम) ने मांसपेशियों में जैविक गतिविधि दिखाई है और विभिन्न न्यूरोमस्कुलर संदर्भों में इनका अध्ययन किया जा रहा है।. एक शक्तिशाली, सक्रिय मेटाबोलाइट के रूप में, एंडोक्सिफेन निम्नलिखित लाभ प्रदान कर सकता है:
- मांसपेशी ऊतक में एस्ट्रोजन रिसेप्टर का प्रत्यक्ष मॉड्यूलेशन
- मौखिक खुराक की संभावना, यदि अंततः सुरक्षित और प्रभावी साबित हो जाए तो दीर्घकालिक प्रशासन का समर्थन करती है।
- यह एक उत्परिवर्तन-स्वतंत्र तंत्र है, जिसका अर्थ है कि सिद्धांत रूप में इसका अध्ययन व्यापक डीएमडी आबादी में किया जा सकता है, चाहे अंतर्निहित डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन कुछ भी हो।
Atossa का कार्यक्रम पूर्व-नैदानिक और, यदि उपयुक्त हो, तो भविष्य के नैदानिक अध्ययनों के माध्यम से इस वैज्ञानिक तर्क का कठोर मूल्यांकन करने के लिए बनाया गया है।.
अधूरी ज़रूरतें और उपचार परिदृश्य
वर्तमान डीएमडी प्रबंधन में आमतौर पर निम्नलिखित शामिल होते हैं:
- कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स, जो रोग की प्रगति को धीमा करने में मदद कर सकते हैं, लेकिन इनके महत्वपूर्ण दुष्प्रभाव भी होते हैं।
- उत्परिवर्तन-विशिष्ट उपचार, जैसे कि एक्सॉन-स्किपिंग या जीन-लक्षित दृष्टिकोण, केवल कुछ विशिष्ट आनुवंशिक भिन्नताओं वाले रोगियों के लिए ही उपलब्ध हैं।
- सहायक देखभाल, जिसमें हृदय और श्वसन प्रबंधन, फिजियोथेरेपी और ऑर्थोपेडिक्स शामिल हैं।
सामान्य रूप से लागू होने वाले अतिरिक्त उपचार विकल्पों की स्पष्ट आवश्यकता है जिनका उपयोग अकेले या मौजूदा उपचारों के साथ किया जा सके। उत्परिवर्तन-मुक्त, मौखिक रूप से दी जाने वाली चिकित्सा—यदि सुरक्षित और प्रभावी साबित हो जाती है—तो मधुमेह रोग से पीड़ित व्यक्तियों के एक व्यापक समूह तक पहुंच सकती है।.
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