Atossa 展示了新的 (Z)-Endoxifen 研究，结果显示其在杜氏肌营养不良症小鼠模型中改善了肌肉功能。

在奥兰多举行的 2026 年 MDA 临床与科学会议上，Atossa Therapeutics 的研究人员展示了有关 (Z)-endoxifen 及其在杜氏肌营养不良症 (DMD) 中的潜在用途的最新临床前数据。.

什么是 (Z)-Endoxifen？

(Z)-endoxifen 是一种与他莫昔芬相关的化合物，属于选择性雌激素受体调节剂 (SERM) 类药物。.

研究人员认为它可能影响以下生物通路：

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• 肌肉炎症
• 纤维化（肌肉瘢痕）
• 肌肉再生

与一些针对特定基因突变的杜氏肌营养不良症治疗方法不同，(Z)-endoxifen 可能对许多杜氏肌营养不良症突变有效，这可能使其适用于更广泛的患者群体。.

该药物目前尚未获准用于治疗杜氏肌营养不良症或其他任何疾病。.

(Z)-Endoxifen 在临床前研究中显示出增强肌肉力量的作用

该研究采用了 mdx5Cv 小鼠模型，这是研究杜氏肌营养不良症进展最广泛使用的实验室模型之一。.

结果显示出几个令人鼓舞的效果：

• 本研究采用了mdx5Cv肌营养不良小鼠模型，该模型是杜氏肌营养不良症（DMD）临床前研究中值得信赖且可重复的标准模型。
• (Z)-Endoxifen 改善了幼年和成年营养不良小鼠的肌肉力量和运动能力。
• 治疗增强了对收缩诱发性肌肉损伤的抵抗力
• 身体成分出现了有利的变化，包括瘦体重增加和脂肪量减少。
• 肌肉损伤的关键生化和组织学标志物均有所降低。
• 该疗法耐受性良好，研究期间未观察到不良反应。

了解更多： DMD中的生物标志物

肌肉力量和运动表现的提升

研究发现，幼年和成年营养不良小鼠在接受 (Z)-endoxifen 治疗后，肌肉功能均得到改善。.

主要研究结果包括：

• 肌肉力量增强
• 更好的电机性能
• 收缩过程中对肌肉损伤的抵抗力更强

这些改善表明，该疗法可能有助于保护肌肉纤维免受损伤。.

减少肌肉损伤，改善身体成分

研究人员还观察到与肌肉损伤相关的几种生物标志物有所改善。.

治疗结果显示：

• 肌肉损伤生物标志物水平降低
• 更健康的肌肉组织结构
• 增加瘦肌肉量
• 减少体脂

这些研究结果共同表明，该药物可能有助于解决杜氏肌营养不良症进展的多个方面。.

安全调查结果

动物实验表明，该疗法耐受性良好，研究人员报告称，治疗期间未出现明显不良反应。.

尽管这些结果令人鼓舞，但这项研究仍处于临床前阶段，这意味着它是在实验室模型中进行的，还没有在杜氏肌营养不良症患者身上进行。.

接下来会发生什么？

令人鼓舞的临床前研究结果支持开展进一步研究。.

后续步骤可能包括：

• 其他实验室研究
• 安全测试
• 杜氏肌营养不良症患者的临床试验

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 (Z)-endoxifen 治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药资格，以表彰其对这种罕见疾病新疗法的迫切需求。.

为什么仍然需要新的杜氏肌营养不良症治疗方法

杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，由肌营养不良蛋白基因突变引起。它会导致从幼儿时期开始的进行性肌肉退化。.

患有杜氏肌营养不良症的儿童会逐渐丧失肌肉力量，这可能导致：

• 丧失行走能力
• 心脏并发症
• 呼吸问题

尽管基因疗法和外显子跳跃药物等治疗方法取得了进展，但许多家庭仍然需要额外的治疗选择。.

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