На клинической и научной конференции MDA 2026 в Орландо исследователи, работающие над препаратом Atossa Therapeutics, представили новые доклинические данные о препарате (Z)-endoxifen и его потенциальном применении для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Оглавление
Что такое (Z)-Endoxifen?
(Z)-endoxifen — это соединение, родственное тамоксифену, и относится к группе лекарственных препаратов, называемых селективными модуляторами эстрогенных рецепторов (SERM).
Исследователи полагают, что это может влиять на биологические процессы, участвующие в:
- воспаление мышц
- фиброз (рубцевание мышц)
- регенерация мышц
В отличие от некоторых методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна, направленных на конкретные генетические мутации, препарат (Z)-endoxifen потенциально может быть эффективен при многих мутациях, вызывающих мышечную дистрофию Дюшенна, что может сделать его применимым для более широкой группы пациентов.
В настоящее время препарат не одобрен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна или каких-либо других заболеваний.
(Z)-Endoxifen улучшает мышечную силу в доклинических исследованиях
В исследовании использовалась мышиная модель mdx5Cv, одна из наиболее широко используемых лабораторных моделей для изучения прогрессирования болезни Дюшенна.
Результаты показали ряд обнадеживающих эффектов:
- Для данного исследования использовалась мышиная модель mdx5Cv с дистрофией, являющаяся надежным и воспроизводимым стандартом для доклинических исследований мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
- (Z)-Endoxifen улучшил мышечную силу и двигательные функции как у молодых, так и у взрослых мышей с дистрофией.
- Лечение повысило устойчивость к повреждению мышц, вызванному сокращением.
- Были отмечены благоприятные изменения в составе тела, включая увеличение мышечной массы и уменьшение жировой массы.
- Ключевые биохимические и гистологические маркеры повреждения мышц были снижены.
- Терапия хорошо переносилась, в ходе исследования не было выявлено никаких побочных эффектов.
Узнать больше: Биомаркеры при мышечной дистрофии Дюшенна
Улучшение мышечной силы и работоспособности.
Исследование показало, что у молодых и взрослых мышей с дистрофией мышц после лечения препаратом (Z)-endoxifen наблюдалось улучшение мышечной функции.
Основные выводы включали:
- Увеличение мышечной силы
- Улучшенные характеристики двигателя
- Повышенная устойчивость к повреждению мышц во время сокращения.
Эти улучшения позволяют предположить, что терапия может помочь защитить мышечные волокна от повреждений.
Снижение повреждения мышц и улучшение состава тела.
Исследователи также отметили улучшение нескольких биологических показателей, связанных с повреждением мышц.
В результате лечения было выявлено:
- Снижение уровня биомаркеров повреждения мышц
- Более здоровая структура мышечной ткани
- Увеличение мышечной массы
- Снижение жировых отложений
В совокупности эти результаты позволяют предположить, что препарат может помочь в борьбе с различными аспектами прогрессирования мышечной дистрофии Дюшенна.
Результаты проверки безопасности
В ходе исследования на животных терапия хорошо переносилась, и исследователи не выявили каких-либо значительных побочных эффектов во время лечения.
Хотя эти результаты обнадеживают, исследование все еще находится на доклинической стадии, то есть проводилось на лабораторных моделях, а не на пациентах с мышечной дистрофией Дюшенна.
Что произойдет дальше?
Обнадеживающие доклинические результаты подтверждают необходимость дальнейших исследований.
Дальнейшие шаги могут включать в себя:
- Дополнительные лабораторные исследования
- испытания на безопасность
- Клинические испытания на пациентах с мышечной дистрофией Дюшенна
В США препарату FDA уже присвоен статус орфанного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, что свидетельствует о неотложной необходимости в новых методах лечения этого редкого заболевания.
Почему по-прежнему необходимы новые методы лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене дистрофина. Оно приводит к прогрессирующей дегенерации мышц, начинающейся в раннем детстве.
У детей с мышечной дистрофией Дюшенна постепенно снижается мышечная сила, что может привести к следующим последствиям:
- Потеря способности ходить
- Осложнения со стороны сердца
- Проблемы с дыханием
Несмотря на достижения в таких методах лечения, как генная терапия и препараты, позволяющие пропускать экзоны, многим семьям по-прежнему необходимы дополнительные варианты лечения.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
