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Capricor Therapeutics gibt BMD-Orphan-Drug-Status und regulatorische Entwicklung im DMD-Programm für Deramiocel (CAP-1002) bekannt

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Capricor Therapeutics gibt Abschluss des Mid-Cycle-Review-Meetings mit FDA zu Deramiocel zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie-Kardiomyopathie bekannt

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Solid Biosciences plant, Mitte 2025 ein Treffen mit FDA zu beantragen, um mögliche beschleunigte Zulassungsverfahren für SGT-003 zu besprechen

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GenAssist gibt FDA-Zulassung des neuen Arzneimittelantrags für die Exon-50-Skipping-Therapie GEN6050X bekannt

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Capricor Therapeutics gibt Annahme und vorrangige Prüfung seines Zulassungsantrags für FDA zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bekannt

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FDA verleiht der Exon 51 Skipping-Studie (NS-051/NCNP-04) von Nippon Shinyaku den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung

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3 Medikamente, die eine beschleunigte Zulassung durch das FDA erhielten und vom Büro des Generalinspektors geprüft wurden, gaben Anlass zur Sorge

Mit der Zulassungsnummer FDA wird die GIVI-MPC-Stammzelltherapie von IPS HEART für Becker-Muskeldystrophie zum Orphan Drug erklärt

Was ist Ataluren (Translarna)? Wofür wird Ataluren verwendet?

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Can Ekinci - 21. August 2026

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Sarcomatrix plant erste klinische Studie am Menschen mit S-969 für Duchenne-Muskeldystrophie im Jahr 2027

7 bahnbrechende DMD-Forschungsprogramme, die die Duchenne-Behandlung im Jahr 2026 revolutionieren könnten

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Gemeinsam werden wir weiter für bessere Behandlungsmethoden und einen besseren Zugang für alle Menschen mit Duchenne kämpfen.

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