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Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议

Solid Biosciences 计划于 2025 年中期与 FDA 举行会议，讨论 SGT-003 的潜在加速审批途径

GenAssist 宣布 FDA 获批 GEN6050X 外显子 50 跳跃疗法新药申请

Capricor Therapeutics 宣布 FDA 已接受并优先审查其用于治疗杜氏肌营养不良症的 Deramiocel 生物制品许可申请

FDA 授予日本新药外显子 51 跳跃研究 (NS-051/NCNP-04) 罕见儿科疾病认定

3 种获得 FDA 加速审批并由监察长办公室审查的药物引发担忧

FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药

什么是 Ataluren (Translarna)？Ataluren 有什么用途？

已批准的疗法

Agamree (vamorolone) 是什么？Agamree 的用途是什么？

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受欢迎的

关于用于DMD的Elevidys的常见问题

坎·叶金哲 - 2026 年 8 月 21 日

必读

Dyne Therapeutics 宣布美国 FDA 受理 Z-Rostudirsen 的生物制品许可申请 (BLA)，Z-Rostudirsen 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 51 跳跃疗法。

Santhera扩大Biomedica协议，将AGAMREE（Vamorolone）分销范围扩展至中亚和高加索地区。

杜氏肌营养不良症患者的肌酸激酶水平：正常范围、肌酸激酶水平升高、诊断、血液检查及常见问题解答

关于我们

我们将共同努力，继续为所有杜氏肌营养不良症患者争取更好的治疗和医疗资源。.

供电 Hostinger

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NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据

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Satellos 完成杜氏肌营养不良症 Forazapadin 二期临床试验的患者招募

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