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प्रेस प्रकाशनी
Solid Biosciences ने SGT-003 के लिए संभावित त्वरित अनुमोदन मार्गों पर चर्चा करने के लिए 2025 के मध्य में FDA के साथ बैठक का अनुरोध करने की योजना बनाई है
प्रेस प्रकाशनी
GenAssist ने GEN6050X एक्सॉन 50 स्किपिंग थेरेपी के लिए नई दवा आवेदन के FDA अनुमोदन की घोषणा की
प्रेस प्रकाशनी
Capricor Therapeutics ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए Deramiocel के लिए अपने बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन की FDA स्वीकृति और प्राथमिकता समीक्षा की घोषणा की
प्रेस प्रकाशनी
FDA ने निप्पॉन शिन्याकू के एक्सॉन 51 स्किपिंग अध्ययन (NS-051/NCNP-04) को दुर्लभ बाल रोग का दर्जा दिया
प्रेस प्रकाशनी
FDA से त्वरित स्वीकृति प्राप्त करने वाली और महानिरीक्षक कार्यालय द्वारा समीक्षा की गई 3 दवाओं ने चिंताएं जताईं
अनुसंधान
FDA ने बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए IPS HEART की GIVI-MPC स्टेम सेल थेरेपी को अनाथ दवा घोषित किया
अनुसंधान
Ataluren (Translarna) क्या है? Ataluren का उपयोग किस लिए किया जाता है?
अनुमोदित चिकित्सा
अगमरी (वामोरोलोन) क्या है? अगमरी का उपयोग किस लिए किया जाता है?
अनुमोदित चिकित्सा
डीएमडी उपचार के लिए Eteplirsen (Exondys 51) के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
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डीएमडी के लिए उपयोग किए जाने वाले Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
कैन एकिनसी
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21 अगस्त, 2026
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अनुसंधान
Del-Zota SAFARI44 चरण 3 परीक्षण: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक नया एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन
प्रेस प्रकाशनी
आरजीएक्स-202 ड्यूशेन जीन थेरेपी से एनएसएए में सुधार और माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति देखी गई है — लेकिन महत्वपूर्ण बायोमार्कर डेटा अभी भी अनुपलब्ध है।
संपादकीय
CRISPR GuideX उपकरण: CRISPR-आधारित चिकित्सा में hfCas12Max
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