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GEN6050X, fármaco de edición de bases con omisión del exón 50: los resultados de un año muestran un progreso alentador para la distrofia muscular de Duchenne.
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Ractigen Therapeutics, con sede en China, está iniciando ensayos clínicos para investigar la seguridad y la tolerabilidad de RAG-18 en pacientes con DMD.
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El primer paciente recibe dosis de Ractigen Therapeutics en un estudio IIT de RAG-18, una terapia de ARNsa potencialmente revolucionaria para la distrofia muscular de Duchenne.
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La terapia génica SPOT-mRNA03 para la distrofia muscular de Duchenne comienza su ensayo clínico de fase 1.
Comunicados de prensa
Belief BioMed anunció la finalización exitosa de la primera dosis de la terapia génica BBM-D101
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Comienza el ensayo clínico de fase 1/2 de la terapia génica BBM-D101
Comunicados de prensa
La terapia génica Belief BioMed BBM-D101 recibe la autorización IND de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA)
Investigación
La Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái inicia ensayos clínicos de la terapia de omisión del exón 51 LE051
Comunicados de prensa
GenAssist anuncia la aprobación de FDA de una nueva solicitud de fármaco para la terapia de omisión del exón 50 GEN6050X
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21 de agosto de 2026
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La terapia génica RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne muestra mejoría en la actividad de la amiloidosis sistémica no específica (NSAA) y expresión de microdistrofina, pero faltan datos importantes de biomarcadores.
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Herramienta CRISPR GuideX: hfCas12Max en terapias basadas en CRISPR
Pautas de cuidado
Ejercicios de respiración en la distrofia muscular de Duchenne: terapia respiratoria, cuidados pulmonares y soporte pulmonar.
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