Мышечная дистрофия Дюшенна (Дюшенна) официально включена в Рекомендованную единую панель скрининга (RUSP) Министерством здравоохранения и социальных служб США (HHS), что расширяет список заболеваний, рекомендованных для скрининга новорожденных по всей стране. Это знаковое решение значительно расширяет возможности ранней диагностики и лечения детей с мышечной дистрофией Дюшенна.
Министр здравоохранения и социальных служб США Роберт Ф. Кеннеди-младший сегодня одобрил включение мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и метахроматической лейкодистрофии (МЛД) в Рекомендованную единую панель скрининга (RUSP) после научной экспертизы и общественного обсуждения. Раннее выявление обоих заболеваний позволяет детям получать одобренные для терапии FDA препараты в наиболее эффективное время, что помогает замедлить прогрессирование заболевания и сохранить качество их жизни.
“Как говорил мой дядя: ‘Хотя дети могут быть жертвами судьбы, они не станут жертвами нашей халатности’”, — сказал министр Кеннеди. “Этот шаг соответствует этому принципу. Ранняя диагностика дает каждому ребенку равные шансы на своевременную и эффективную помощь, а также предоставляет семьям ответы и варианты лечения, которых они заслуживают, — именно тогда, когда они больше всего в этом нуждаются”.”
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
