杜氏肌营养不良症(杜氏肌营养不良症)已被美国卫生与公众服务部 (HHS) 正式纳入推荐统一筛查项目 (RUSP),扩大了全国范围内推荐新生儿筛查的疾病清单。. 这项具有里程碑意义的举措显著改善了杜氏肌营养不良症患儿早期诊断和治疗的机会。.
美国卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪今日批准将杜氏肌营养不良症(DMD)和异染性脑白质营养不良症(MLD)纳入推荐统一筛查项目(RUSP),此举是经过科学审查和公众意见征询后做出的。早期发现这两种疾病能够让患儿在最有效的时候接受FDA批准的疗法,从而延缓疾病进展,并尽可能地提高他们的生活质量。.
“正如我叔叔所说,‘虽然孩子们可能是命运的受害者,但他们绝不会成为我们疏忽的受害者’,”肯尼迪部长说。“这项举措正是秉承了这一原则。早期筛查让每个孩子都有公平的机会获得及时有效的护理,也让家庭在最需要的时候获得他们应得的答案和治疗方案。”
阅读更多: 杜氏肌营养不良症临床试验(所有研究列表)



