Santhera comunicó resultados preliminares positivos de un análisis de datos a largo plazo, incluidas las primeras evaluaciones del estudio GUARDIAN, un estudio multicéntrico, abierto y en curso que evalúa AGAMREE (vamorolona) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). >>> ¿Qué es Agamree?
Resultados destacados
- Eficacia a largo plazo comparable a la de los corticosteroides estándar durante 5 años
- Se mantiene el crecimiento normal, a diferencia de la supresión del crecimiento que se observa comúnmente con los corticosteroides de tratamiento estándar.
- Se ha notificado una tasa significativamente menor de fracturas vertebrales con AGAMREE.
- Menor incidencia de cataratas de lo habitual en pacientes con DMD tratados con corticosteroides.
Se analizaron 110 pacientes.
El análisis a largo plazo incluyó pacientes que no habían recibido corticosteroides previamente y que comenzaron el tratamiento con AGAMREE entre los cuatro y los siete años de edad en estudios clínicos y continuaron a través de diversos programas de acceso, incluido el estudio GUARDIAN. Se analizaron datos de hasta 110 pacientes, cuyo número varió según la disponibilidad de datos. En este análisis a largo plazo, los pacientes habían recibido AGAMREE durante un máximo de ocho años, con una mediana de seguimiento de aproximadamente cinco años. La mayoría de los pacientes continuaron con dosis más altas (4–6 mg/kg/día) en entornos clínicos reales durante el período de observación.
Los pacientes tratados con AGAMREE mantuvieron la función motora durante un seguimiento prolongado, demostrando una eficacia duradera medida por el tiempo hasta la pérdida de la deambulación comparable a los corticosteroides estándar de atención (p=0,91).. En los análisis de subgrupos preespecificados, no se observaron diferencias en comparación con el deflazacort diario o la prednisona.
Seguridad y tolerabilidad
Es importante destacar que los datos siguen respaldando un perfil de seguridad y tolerabilidad diferenciado en comparación con los corticosteroides tradicionales. Los pacientes tratados con AGAMREE experimentaron una tasa significativamente menor de fracturas vertebrales (p=0,0061), mantuvieron un crecimiento normal sin el retraso en el crecimiento observado con los corticosteroides estándar (p<0,0001) y mostraron menos casos de cataratas que los tratados con glucocorticoides, incluida una incidencia notablemente menor en comparación con deflazacort (p<0,015). Además, hasta la fecha no se han observado casos de glaucoma. En promedio, los cambios en el IMC o el peso, ajustados por altura, no mostraron diferencias y no se observaron nuevas señales de alerta en cuanto a la seguridad.
Los resultados detallados se están presentando en una importante conferencia científica internacional en el primer trimestre de 2026. De acuerdo con la práctica científica habitual, los datos completos se compartirán públicamente tras la presentación en la conferencia, una vez que los organizadores hayan finalizado su proceso de revisión y presentación. Además, se prevé la publicación de nuevos resultados del estudio GUARDIAN durante los próximos tres años, centrados en un conjunto más amplio de resultados de eficacia y seguridad, incluyendo evaluaciones de la función de las extremidades superiores, el desarrollo puberal, la salud ocular y la función cardíaca, así como otros parámetros relevantes.
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