أعلنت شركة سانثيرا عن نتائج إيجابية من تحليل البيانات طويلة الأمد، بما في ذلك التقييمات الأولية من دراسة GUARDIAN الجارية والمفتوحة متعددة المراكز لتقييم AGAMREE (vamorolone) في المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD). >>> ما هو أجامري؟
النتائج المميزة
- فعالية طويلة الأمد مماثلة لفعالية الكورتيكوستيرويدات القياسية على مدى 5 سنوات
- الحفاظ على النمو الطبيعي، على النقيض من قمع النمو الذي يُشاهد عادةً مع استخدام الكورتيكوستيرويدات القياسية
- انخفاض كبير في معدل كسور الفقرات المبلغ عنها مع AGAMREE
- انخفاض معدل الإصابة بإعتام عدسة العين مقارنة بما يُرى عادةً لدى مرضى دوشين الذين يتناولون الكورتيكوستيرويدات
تم تحليل 110 مريضًا
وشمل التحليل طويل الأمد مرضى لم يستخدموا الكورتيكوستيرويد من قبل وبدأوا العلاج بـ AGAMREE في سن تتراوح بين أربع وسبع سنوات في الدراسات السريرية واستمروا في ذلك من خلال برامج الوصول المختلفة، بما في ذلك دراسة GUARDIAN. تم تحليل بيانات ما يصل إلى 110 مرضى، مع اختلاف أعداد المرضى من تحليل لآخر حسب توفر البيانات. في هذا التحليل طويل الأمد، تلقى المرضى علاج AGAMREE لمدة تصل إلى ثماني سنوات، بمتوسط متابعة حوالي خمس سنوات. ظل معظم المرضى يتناولون جرعات أعلى (4-6 ملغ/كغ/يوم) في الظروف السريرية الواقعية طوال فترة المراقبة.
حافظ المرضى الذين عولجوا باستخدام AGAMREE على وظائفهم الحركية على مدار فترة متابعة ممتدة، مما يدل على فعالية دائمة كما تم قياسها من خلال الوقت المستغرق لفقدان القدرة على المشي مقارنة بالكورتيكوستيرويدات القياسية للرعاية (ص= 0.91). في التحليلات الفرعية المحددة مسبقًا، لم تتم ملاحظة أي اختلافات مقارنة بالديفلازاكورت اليومي أو بريدنيزون.
السلامة والتحمل
ومن المهم أن البيانات لا تزال تدعم ملف السلامة والتحمل المتباين مقارنة بالكورتيكوستيرويدات التقليدية. أظهر المرضى الذين عولجوا باستخدام AGAMREE معدلًا أقل بكثير من كسور الفقرات (p=0.0061)، وحافظوا على النمو الطبيعي دون التقزم الذي شوهد مع الكورتيكوستيرويدات القياسية (p<0.0001)، وأظهروا حالات أقل من إعتام عدسة العين مقارنة بمن عولجوا بالجلوكوكورتيكويدات، بما في ذلك معدل حدوث أقل بشكل ملحوظ مقابل ديفلازاكورت (p<0.015). بالإضافة إلى ذلك، لم تُلاحظ حتى الآن أي حالات إصابة بالجلوكوما. في المتوسط، لم تختلف التغيرات في مؤشر كتلة الجسم أو الوزن، عند مقارنتها بالطول، ولم تُلاحظ أي مؤشرات سلامة جديدة.
سيتم تقديم النتائج التفصيلية لعرضها في مؤتمر علمي دولي كبير في الربع الأول من عام ٢٠٢٦. وتماشيًا مع الممارسات العلمية المتعارف عليها، ستُنشر البيانات الكاملة علنًا عقب عرض المؤتمر، بمجرد أن يُكمل المنظمون عملية المراجعة والعرض. إضافةً إلى ذلك، من المقرر نشر المزيد من قراءات دراسة غارديان على مدى السنوات الثلاث المقبلة، مع التركيز على مجموعة أوسع من نتائج الفعالية والسلامة، بما في ذلك تقييمات وظائف الأطراف العلوية، وتطور البلوغ، وصحة العين، ووظائف القلب، بالإضافة إلى معايير أخرى ذات صلة.
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
