A Santhera divulgou resultados preliminares positivos de uma análise de dados de longo prazo, incluindo as primeiras avaliações do estudo GUARDIAN, um estudo multicêntrico aberto em andamento que avalia o AGAMREE (vamorolona) em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O que é Agamree?
Resultados em destaque
- Eficácia a longo prazo comparável à dos corticosteroides padrão ao longo de 5 anos.
- O crescimento normal foi mantido, ao contrário da supressão do crescimento comumente observada com o uso padrão de corticosteroides.
- Uma taxa significativamente menor de fraturas vertebrais foi relatada com o uso do AGAMREE.
- Menor incidência de catarata do que a normalmente observada em pacientes com DMD em uso de corticosteroides.
Foram analisados 110 pacientes.
A análise de longo prazo incluiu pacientes sem tratamento prévio com corticosteroides que iniciaram o tratamento com AGAMREE entre os quatro e sete anos de idade em estudos clínicos e continuaram por meio de vários programas de acesso, incluindo o estudo GUARDIAN. Foram analisados dados de até 110 pacientes, com o número de pacientes variando de acordo com a análise, dependendo da disponibilidade de dados. Nesta análise de longo prazo, os pacientes receberam AGAMREE por até oito anos, com um acompanhamento mediano de cerca de cinco anos. A maioria dos pacientes permaneceu com doses mais elevadas (4–6 mg/kg/dia) em contextos clínicos reais durante o período de observação.
Os pacientes tratados com AGAMREE mantiveram a função motora durante um longo período de acompanhamento, demonstrando eficácia duradoura, medida pelo tempo até a perda da capacidade de deambulação, comparável ao tratamento padrão com corticosteroides (p=0,91).. Em análises de subgrupos pré-especificadas, não foram observadas diferenças em comparação com o uso diário de deflazacorte ou prednisona.
Segurança e tolerabilidade
É importante destacar que os dados continuam a demonstrar um perfil de segurança e tolerabilidade diferenciado em comparação com os corticosteroides tradicionais. Os pacientes tratados com AGAMREE apresentaram uma taxa significativamente menor de fraturas vertebrais (p=0,0061), mantiveram o crescimento normal sem o atraso no crescimento observado com os corticosteroides padrão (p<0,0001) e apresentaram menos casos de catarata do que aqueles tratados com glicocorticoides, incluindo uma incidência notavelmente menor em comparação com o deflazacorte (p<0,015). Além disso, até o momento, não foram observados casos de glaucoma. Em média, as alterações no IMC ou no peso, quando ajustadas pela altura, não diferiram, e nenhum novo sinal de alerta foi observado.
Os resultados detalhados estão sendo submetidos para apresentação em uma importante conferência científica internacional no primeiro trimestre de 2026. De acordo com as práticas científicas padrão, os dados completos serão compartilhados publicamente após a apresentação na conferência, assim que os organizadores concluírem o processo de revisão e apresentação. Além disso, novas divulgações do estudo GUARDIAN estão planejadas para os próximos três anos, com foco em um conjunto mais amplo de desfechos de eficácia e segurança, incluindo avaliações da função dos membros superiores, desenvolvimento puberal, saúde ocular e função cardíaca, bem como outros parâmetros relevantes.
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