PPMD 通过 PPMD Venture Pathways 向 MyoGene 提供了 $400,000 美元的资金。PPMD Venture Pathways 是该组织的风险慈善计划，旨在为行业提供资金，以加速杜氏肌营养不良症和贝克尔肌营养不良症的治疗开发。.
MyoDys是什么？
MyoGene 的策略，即 MyoDys 45-55，利用基因编辑技术来编辑个体的 DMD 基因。. 他们的目标是删除包含致病变异热点区域（外显子45-55）的大片段，从而产生一个框内缺失，恢复肌营养不良蛋白的产生。MyoGene 的方法模拟了在轻度贝克尔肌营养不良症中发现的缺失，这种缺失与高功能性肌营养不良蛋白的产生相关。这种类型的DMD基因缺失和重排适用于大约50%杜氏肌营养不良症患者。. 与输送肌营养不良蛋白转基因但持久性未知的基因疗法不同，编辑 DNA 代表着永久性的改变。.
PPMD 的支持将使 MyoGene 能够开展关键研究，从而推进临床试验。MyoGene 将生成数据，比较其修正后的 45-55 缺失肌营养不良蛋白与其他肌营养不良蛋白的功能，并推进该方法安全性的表征工作。.
- 跟着我们 -
关注此页面 >>> 所有杜氏肌营养不良症的临床试验
- 跟着我们 -
