PPMD a fourni $400 000 en financement à MyoGene par le biais de PPMD Venture Pathways, l'initiative de philanthropie de risque de l'organisation qui fournit un financement industriel pour accélérer le développement thérapeutique pour Duchenne et Becker.
Qu'est-ce que le MyoDys ?
La stratégie de MyoGene, connue sous le nom de MyoDys 45-55, utilise la technologie d'édition génétique pour modifier le gène DMD d'un individu. Ces thérapies ciblent une large délétion des exons 45 à 55, englobant une zone à forte concentration de variants pathogènes, et créent une délétion conservant le cadre de lecture, ce qui restaure la production de dystrophine. L'approche MyoGene imite une délétion observée dans la dystrophie musculaire de Becker légère, associée à la production d'une protéine dystrophine hautement fonctionnelle. Ce type de délétion et de recadrage du gène DMD serait applicable à environ 501 % des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Contrairement aux thérapies géniques qui délivrent un transgène de dystrophine dont la durabilité est inconnue, la modification de l'ADN représente une altération permanente.
Le soutien de PPMD permettra à MyoGene de mener des études cruciales en vue de son passage aux essais cliniques. MyoGene générera des données comparant la fonctionnalité de sa dystrophine corrigée (délétion 45-55) à celle d'autres dystrophines et poursuivra les travaux de caractérisation de l'innocuité de cette approche.
Suivre cette page >>> Tous les essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
