पीपीएमडी ने पीपीएमडी वेंचर पाथवेज के माध्यम से 1टीपी128टी को 1टीपी144टी400,000 का वित्त पोषण प्रदान किया है। यह संगठन की उद्यम-परोपकार पहल है, जो ड्यूचेन और बेकर के लिए चिकित्सीय विकास में तेजी लाने के लिए उद्योग को वित्त पोषण प्रदान करती है।.
MyoDys क्या है?
MyoGene की रणनीति, जिसे MyoDys 45-55 के नाम से जाना जाता है, किसी व्यक्ति के DMD जीन को संपादित करने के लिए जीन संपादन तकनीक का उपयोग करती है।. वे एक्सॉन 45-55 के बड़े विलोपन को लक्षित करते हैं, जिसमें रोग पैदा करने वाले प्रकारों का एक हॉटस्पॉट शामिल होता है और एक इन-फ्रेम विलोपन बनाते हैं जो डिस्ट्रोफिन उत्पादन को पुनर्स्थापित करता है। MyoGene का तरीका हल्के बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में पाए जाने वाले विलोपन की नकल करता है, जो एक अत्यधिक कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के उत्पादन से जुड़ा होता है। डीएमडी जीन का इस प्रकार का विलोपन और पुनर्रचना ड्यूशेन रोग से पीड़ित लगभग 50% व्यक्तियों के लिए उपयुक्त होगा।. जीन थेरेपी के विपरीत, जिसमें डिस्ट्रोफिन ट्रांसजीन दिया जाता है, जहां स्थायित्व अज्ञात होता है, डीएनए का संपादन एक स्थायी परिवर्तन का प्रतिनिधित्व करता है।.
पीपीएमडी का समर्थन 1टीपी128टी को क्लिनिक की ओर अग्रसर होने के लिए महत्वपूर्ण अध्ययन करने में सक्षम बनाएगा। 1टीपी128टी अपने संशोधित 45-55 विलोपन डिस्ट्रोफिन प्रोटीन की अन्य डिस्ट्रोफिन के साथ कार्यक्षमता की तुलना करते हुए डेटा उत्पन्न करेगा और इस दृष्टिकोण की सुरक्षा के लक्षण-निर्धारण पर काम को आगे बढ़ाएगा।.
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