قدمت PPMD تمويلًا بقيمة $400000 إلى MyoGene من خلال PPMD Venture Pathways، وهي مبادرة الأعمال الخيرية للمنظمة التي توفر التمويل الصناعي لتسريع التطوير العلاجي لدوشين وبيكر.
ما هو MyoDys؟
تعتمد استراتيجية MyoGene، المعروفة باسم MyoDys 45-55، على تقنية تحرير الجينات لتحرير جين DMD الخاص بالفرد. تستهدف هذه الجينات حذفًا كبيرًا للإكسونات 45-55، مما يشمل بؤرةً نشطةً من المتغيرات المسببة للمرض، ويؤدي إلى حذفٍ ضمن الإطار يُعيد إنتاج الديستروفين. يحاكي نهج MyoGene حذفًا موجودًا في ضمور بيكر العضلي الخفيف، المرتبط بإنتاج بروتين ديستروفين عالي الأداء. سيكون هذا النوع من الحذف وإعادة تأطير جين دوشين مناسبًا لحوالي 50% من الأفراد المصابين بمرض دوشين. على عكس العلاجات الجينية التي توفر جينًا منقولًا من الديستروفين حيث تكون المتانة غير معروفة، فإن تحرير الحمض النووي يمثل تغييرًا دائمًا.
سيمكن دعم PPMD MyoGene من إجراء دراسات رئيسية للتقدم نحو العيادة. سيعمل MyoGene على توليد بيانات تقارن وظيفة بروتين الديستروفين المصحح بحذف 45-55 مع الديستروفينات الأخرى ودفع العمل على توصيف سلامة هذا النهج.
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
