PPMD, Duchenne ve Becker için tedavi gelişimini hızlandırmak amacıyla endüstri fonlaması sağlayan kuruluşun girişim-hayırseverlik girişimi PPMD Venture Pathways aracılığıyla MyoGene'ye $400.000 fon sağladı.
MyoDys nedir?
MyoGene'nin MyoDys 45-55 olarak bilinen stratejisi, bir bireyin DMD genini düzenlemek için gen düzenleme teknolojisinden yararlanıyor. Hastalığa neden olan varyantların yoğun olduğu bir noktayı kapsayan 45-55. ekzonlarda büyük bir delesyonu hedef alıyorlar ve distrofin üretimini geri kazandıran bir çerçeve içi delesyon oluşturuyorlar. MyoGene'nin yaklaşımı, hafif Becker kas distrofisinde bulunan ve oldukça işlevsel bir distrofin proteininin üretimiyle ilişkili bir delesyonu taklit ediyor. DMD geninin bu tür bir delesyonu ve yeniden çerçevelenmesi, Duchenne'li yaklaşık 50% birey için uygun olacaktır. Dayanıklılığı bilinmeyen bir distrofin transgenini ileten gen terapilerinin aksine, DNA'nın düzenlenmesi kalıcı bir değişikliği temsil eder.
PPMD'nin desteği, MyoGene'nin kliniğe doğru ilerlemek için önemli çalışmalar yürütmesini sağlayacaktır. MyoGene, düzeltilmiş 45-55 delesyon distrofin proteininin işlevselliğini diğer distrofinlerle karşılaştıran veriler üretecek ve bu yaklaşımın güvenliğinin karakterizasyonuna yönelik çalışmaları ilerletecektir.
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
