PPMD предоставила финансирование в размере $400 000 для MyoGene через PPMD Venture Pathways, венчурно-филантропическую инициативу организации, которая предоставляет отраслевое финансирование для ускорения разработки терапевтических средств для лечения мышечной дистрофии Дюшенна и Беккера.
Что такое MyoDys?
Стратегия MyoGene, известная как MyoDys 45-55, использует технологию редактирования генов для редактирования гена МДД у человека. Они нацелены на обширную делецию экзонов 45–55, охватывающую очаг болезнетворных вариантов и создающую внутрирамочную делецию, которая восстанавливает выработку дистрофина. Подход MyoGene имитирует делецию, наблюдаемую при лёгкой мышечной дистрофии Беккера, связанную с выработкой высокофункционального белка дистрофина. Подобная делеция и рефрейминг гена DMD могут быть выполнены примерно у 50% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. В отличие от генной терапии, которая предполагает введение трансгена дистрофина, долговечность которого неизвестна, редактирование ДНК представляет собой постоянное изменение.
Поддержка PPMD позволит MyoGene провести ключевые исследования для продвижения к клинической реализации. MyoGene соберет данные, сравнивающие функциональность исправленного белка дистрофина с делецией 45-55 с другими дистрофинами, а также продолжит работу по характеристике безопасности этого подхода.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
