PPMD ha proporcionado $400,000 en financiación a MyoGene a través de PPMD Venture Pathways, la iniciativa de filantropía de riesgo de la organización que proporciona financiación de la industria para acelerar el desarrollo terapéutico para Duchenne y Becker.
¿Qué es MyoDys?
La estrategia de MyoGene, conocida como MyoDys 45-55, utiliza tecnología de edición genética para editar el gen DMD de un individuo. Su objetivo es una deleción extensa de los exones 45-55, que abarca una región con alta frecuencia de variantes causantes de la enfermedad, creando una deleción en el marco de lectura que restaura la producción de distrofina. El enfoque de MyoGene imita una deleción presente en la distrofia muscular de Becker leve, asociada a la producción de una proteína distrofina altamente funcional. Este tipo de deleción y reencuadre del gen DMD sería aplicable a aproximadamente 50 individuos con distrofia muscular de Duchenne (%). A diferencia de las terapias génicas que administran un transgén de distrofina cuya durabilidad se desconoce, la edición del ADN representa una alteración permanente.
El apoyo de PPMD permitirá a MyoGene llevar a cabo estudios clave para avanzar hacia la clínica. MyoGene generará datos que comparen la funcionalidad de su proteína de distrofina con la deleción 45-55 corregida con otras distrofinas y avanzará en la caracterización de la seguridad de este enfoque.
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