A PPMD forneceu o financiamento de $400.000 para MyoGene por meio do PPMD Venture Pathways, a iniciativa de filantropia de risco da organização que fornece financiamento da indústria para acelerar o desenvolvimento terapêutico para Duchenne e Becker.
O que é MyoDys?
A estratégia da MyoGene, conhecida como MyoDys 45-55, utiliza tecnologia de edição genética para editar o gene DMD de um indivíduo. Eles visam uma grande deleção dos exons 45 a 55, abrangendo um ponto crítico de variantes causadoras da doença e criando uma deleção em fase que restaura a produção de distrofina. A abordagem de MyoGene mimetiza uma deleção encontrada na distrofia muscular de Becker leve, associada à produção de uma proteína distrofina altamente funcional. Esse tipo de deleção e reestruturação do gene DMD seria viável para aproximadamente 50% dos indivíduos com distrofia muscular de Duchenne. Ao contrário das terapias genéticas que introduzem um transgene da distrofina, cuja durabilidade é desconhecida, a edição do DNA representa uma alteração permanente.
O apoio da PPMD permitirá que a MyoGene realize estudos essenciais para avançar rumo à fase clínica. A MyoGene irá gerar dados comparando a funcionalidade da sua proteína distrofina com deleção corrigida dos resíduos 45-55 com outras distrofinas e avançar no trabalho de caracterização da segurança desta abordagem.
Siga esta página >>> Todos os ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne
