Sarepta Therapeutics, FDA'nin ENDEAVOR (Çalışma 9001-103) çalışmasının 8. Kohortunda dozlamanın başlamasını onayladığını doğruladı. Bu kritik kohort, hareket edemeyen Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) tedavisinin yanı sıra güçlendirilmiş bir immünosüpresif rejimin değerlendirilmesi için özel olarak tasarlanmıştır.
ENDEAVOR (Çalışma 9001-103) Denemesi
- Yıl sonundan önce başlaması beklenen ENDEAVOR çalışmasının 8. Kohortundaki rejimin bir parçası olarak yaklaşık 25 yürüyemeyen katılımcıya sirolimus verilecektir.
- Geliştirilmiş immünosüpresif rejim, AAV gen tedavisiyle ilişkili akut karaciğer hasarı (ALI) ve akut karaciğer yetmezliği (ALF) riskini azaltmak için tasarlanmıştır
- Bu popülasyon için ticari dozajın yeniden başlatılmasına ilişkin kararlar, çalışma verilerinin incelenmesinden sonra FDA ile iş birliği içinde alınacaktır.
8. Kohorttan elde edilen veriler, sirolimusun ELEVIDYS infüzyonundan önce ve sonra uygulanmasının, AAV gen tedavisiyle ilişkili bilinen bir risk olan akut karaciğer hasarını (ALI) azaltmaya yardımcı olup olamayacağını belirlemek için kullanılacaktır.
Kohorta, ABD'de hareket kabiliyeti olmayan yaklaşık 25 katılımcı dahil edilecektir. İmmünsüpresyon rejimi, ELEVIDYS uygulamasından önce 14 gün peri-infüzyon sirolimus dozlamasını içerecek ve ELEVIDYS uygulamasından sonra 12 hafta boyunca devam edecektir.
Daha fazla bilgi edin: Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
