Roche anunció hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió un dictamen negativo sobre la autorización de comercialización condicional (CMA) de Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec) para personas ambulatorias de tres a siete años con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Leer más –
Dada la gran necesidad insatisfecha en DMD, Roche planea seguir trabajando con EMA para explorar un posible camino a seguir.
¿Por qué la Agencia Europea de Medicamentos no aprobó el Elevidys (EMA)?
Razones clave de la denegación
Según la evaluación pública del EMA, las razones específicas incluyen:
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- En el estudio fundamental (la principal evidencia presentada), no se observó una mejora estadísticamente significativa en la función motora (medida mediante la Evaluación Ambulatoria North Star, NSAA) a los 12 meses entre el grupo Elevidys y el grupo placebo. La diferencia fue de tan solo 0,65 puntos en una escala de 34 puntos, lo que el grupo EMA concluyó que “podría deberse al azar”.
- Aunque la terapia indujo la expresión de una forma más corta de la proteína distrofina, los niveles de expresión de esa distrofina no pudieron vincularse de manera confiable con mejoras significativas en la capacidad de movimiento.
- Incluso al considerar subgrupos de pacientes que parecían responder mejor, la compañía no pudo demostrar de manera convincente que el tratamiento proporcionara un beneficio clínicamente significativo en esos grupos.
- Dado que la empresa había solicitado una autorización de comercialización condicional (CMA), el estándar que aplica el EMA es que debe existir una relación beneficio-riesgo positiva (es decir, evidencia de beneficio + riesgo manejable) con datos convincentes que la respalden. El EMA concluyó que los beneficios no se han demostrado suficientemente en este contexto, por lo que denegó la autorización.
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