REGENXBIO ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए संभावित सर्वश्रेष्ठ जीन थेरेपी RGX-202 के फेज I/II एफिनिटी ड्यूशेन ट्रायल से नए सकारात्मक अंतरिम डेटा की घोषणा की है।. इस परीक्षण की जांचकर्ता डॉ. कैरोलिना टेसी-रोचा, जो स्टैनफोर्ड स्कूल ऑफ मेडिसिन, स्टैनफोर्ड चिल्ड्रन्स हेल्थ में न्यूरोलॉजी की क्लिनिकल प्रोफेसर हैं, कार्यात्मक, सुरक्षा, बायोमार्कर और कार्डियक एमआरआई से संबंधित नए मापदंडों सहित इस डेटा को मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (एमडीए) के क्लिनिकल और वैज्ञानिक सम्मेलन में प्रस्तुत कर रही हैं। अधिक जानें: बायोमार्कर
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“आज के नए चरण I/II के अंतरिम डेटा से पता चलता है कि फंक्शन पर सकारात्मक प्रभाव, स्थिर हृदय स्वास्थ्य और अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल बनी हुई है, जो ड्यूशेन रोग के लिए RGX-202 को एक विशिष्ट जीन थेरेपी विकल्प के रूप में विकसित करने की क्षमता को उजागर करता है,” REGENXBIO के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, स्टीव पकोला, एमडी ने कहा। “सुरक्षा के प्रति हमारा सक्रिय और व्यापक दृष्टिकोण, हमारे नए माइक्रोडिस्ट्रोफिन कंस्ट्रक्ट के साथ मिलकर, उपचार के बाद दो वर्षों तक निरंतर सुरक्षा और टिकाऊ कार्यात्मक परिणामों द्वारा समर्थित है। जैसे-जैसे हम दूसरी तिमाही की शुरुआत में अपने मुख्य डेटा के परिणाम की ओर बढ़ रहे हैं, हम इस व्यापक नए डेटासेट और RGX-202 को रोगियों के लिए एक संभावित सार्थक उपचार विकल्प के रूप में आगे बढ़ाने के अवसर से बहुत उत्साहित हैं।”
“डॉ. टेसी-रोचा ने कहा, ”ड्यूशेन एक विनाशकारी, अपक्षयी रोग है जो समय के साथ बच्चों की मांसपेशियों की ताकत और आत्मनिर्भरता को छीन लेता है, और मुझे RGX-202 की लगातार सकारात्मक सुरक्षा और उत्साहजनक प्रभावकारिता देखकर खुशी हो रही है। ये सकारात्मक चरण I/II डेटा, जिसमें बायोमार्कर परिणाम, कार्यात्मक सुधार, हृदय स्थिरता और यकृत सुरक्षा शामिल हैं, ड्यूशेन में स्वास्थ्य के प्रमुख मापदंडों पर RGX-202 के संभावित प्रभाव की स्पष्ट तस्वीर पेश करते हैं।“
एफिनिटी ड्यूशेन चरण I/II अंतरिम डेटा अपडेट (डेटा जारी होने की तिथि: 5 जनवरी, 2026)
कार्यात्मक डेटा
लगभग 6 से 12 वर्ष की आयु के सात प्रतिभागियों से प्राप्त अंतरिम कार्यात्मक परिणामों में, जिन्हें महत्वपूर्ण खुराक स्तर (2×1014 जीसी/किग्रा) पर उपचारित किया गया था, आरजीएक्स-202 नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट (एनएसएए) और सभी समयबद्ध कार्य परीक्षणों (खड़े होने का समय, 10 मीटर चलना-दौड़ना, चढ़ने का समय) पर एक वर्ष में रोग की प्रगति पर सकारात्मक प्रभाव डालने के प्रमाण प्रदर्शित करता है।.
उपचार के बिना रोग की अपेक्षित प्रगति का अनुमान लगाने के लिए कई मान्य विधियों का उपयोग करके कार्यात्मक परिणामों का विश्लेषण किया गया, जिनमें cTAP रोग प्रगति मॉडल और मोटे सटीक मिलान और प्रोपेंसिटी स्कोर वेटिंग का उपयोग करके बाहरी नियंत्रण तुलनाएँ शामिल हैं। प्रोपेंसिटी स्कोर वेटिंग मुख्य परीक्षण के लिए SAP में निर्दिष्ट प्राथमिक विश्लेषण विधि है।.
प्रोपेन्सिटी स्कोर वेटिंग का उपयोग करते हुए, महत्वपूर्ण खुराक प्राप्त करने वाले प्रतिभागियों ने बाह्य नियंत्रण समूह की तुलना में सभी समयबद्ध कार्य परीक्षणों और NSAA में बेहतर प्रदर्शन दिखाया। 95% विश्वास अंतराल RGX-202 के प्रति अनुकूलता दर्शाता है।.
एनएसएए पर, महत्वपूर्ण खुराक प्राप्त करने वाले प्रतिभागियों ने अपेक्षित रोग प्रक्षेपवक्र और बाहरी नियंत्रणों से बेहतर प्रदर्शन किया। विशेष रूप से, खुराक दिए जाने के समय सात प्रतिभागियों में से पांच की आयु 8 वर्ष या उससे अधिक थी, जिस आयु में कार्यात्मक गिरावट अपेक्षित होती है। एक वर्ष बाद, प्रतिभागियों (n=7) ने cTAP की तुलना में औसतन +4.9 अंक का सुधार दिखाया। अधिक उम्र के प्रतिभागियों (n=5) ने cTAP की तुलना में औसतन +5.2 अंक का सुधार दिखाया।.
इसके अतिरिक्त, खुराक स्तर 1 (1×1014 जीसी/किग्रा) के प्रतिभागियों (n=3) ने अपेक्षित रोग प्रक्षेपवक्र को पार कर लिया और दो वर्षों में cTAP की तुलना में औसतन +5.6 अंक का सुधार दिखाया।.
हृदय कार्य
महत्वपूर्ण खुराक प्राप्त करने वाले प्रतिभागियों ने उपचार के एक वर्ष बाद एमआरआई एंडपॉइंट्स द्वारा मापे गए हृदय संबंधी स्थिरता का प्रदर्शन किया, जिसमें औसत बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश, वैश्विक परिधीय तनाव और लेट गैडोलिनियम एन्हांसमेंट द्वारा मूल्यांकित फाइब्रोसिस शामिल हैं।.
बायोमार्कर डेटा
फेज I/II अध्ययन से प्राप्त बायोमार्कर डेटा, RGX-202 माइक्रोडिस्ट्रोफिन (n=13) की लगातार उच्च अभिव्यक्ति और ट्रांसडक्शन का समर्थन करता है। एक अतिरिक्त रोगी (जिसकी उम्र खुराक देते समय 3.6 वर्ष थी) के नए डेटा से पता चला है कि सप्ताह 12 में माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति स्तर 51.2% था। AFFINITY DUCHENNE के महत्वपूर्ण चरण में प्राथमिक लक्ष्य उन प्रतिभागियों का अनुपात है जिनकी RGX-202 माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति सप्ताह 12 में >10% है।.
आरजीएक्स-202 सार्कोलेम्मा में उचित रूप से स्थानीयकृत था, यह दर्शाता है कि सी-टर्मिनल (सीटी) डोमेन के समावेश के साथ विभेदित संरचना मांसपेशियों को उचित रूप से लक्षित कर रही है।.
सुरक्षा और सहनशीलता डेटा
पहले और दूसरे चरण के सभी प्रतिभागियों (जिनकी आयु खुराक देते समय 1 से 12 वर्ष से कम थी) से प्राप्त नए अंतरिम सुरक्षा आंकड़ों से पता चलता है कि कई मापदंडों के आधार पर लिवर में किसी प्रकार की क्षति का कोई प्रमाण नहीं मिला है। ड्यूशेन रोग में लिवर की सूजन के ज्ञात संकेतक माने जाने वाले गामा-ग्लूटामिल ट्रांसफ़रेज़ (GGT) और कुल बिलीरुबिन का औसत स्तर उपचार के दो वर्ष बाद तक सामान्य ऊपरी सीमा से अधिक नहीं हुआ। उपचार के एक वर्ष बाद क्रिएटिन काइनेज में औसत कमी देखी गई (n=8), और ALT (n=7), AST (n=7) और LDH (n=8) में भी औसत कमी देखी गई।.
डेटा संकलन तिथि तक (n=13) प्रथम/द्वितीय चरण के अध्ययन में RGX-202 को अच्छी तरह से सहन किया गया और कोई गंभीर प्रतिकूल घटना (SAE) या विशेष रुचि की प्रतिकूल घटना (AESI) नहीं देखी गई। दवा से संबंधित सामान्य प्रतिकूल घटनाओं में उल्टी, थकान और मतली शामिल थीं। जीन थेरेपी के प्रयोग के दौरान ये सभी आमतौर पर अपेक्षित होती हैं। एक सक्रिय, अल्पकालिक प्रतिरक्षा मॉड्यूलेशन उपचार, एक विशिष्ट संरचना और उद्योग-अग्रणी उत्पाद शुद्धता स्तर (80% से अधिक पूर्ण कैप्सिड) के संयोजन से RGX-202 की सुरक्षा प्रोफ़ाइल बेहतर हो सकती है।.
एफिनिटी ड्यूशेन परीक्षण
REGENXBIO को उम्मीद है कि वह 2026 की दूसरी तिमाही की शुरुआत में महत्वपूर्ण शीर्ष डेटा साझा करेगी और 2026 के मध्य में FDA के साथ पूर्व-BLA बैठक का अनुरोध करेगी। कंपनी RGX-202 के पुष्टिकरण परीक्षण में 1 वर्ष और उससे अधिक आयु के लगभग 30 प्रतिभागियों का नामांकन जारी रखे हुए है और BLA जमा करने के समय तक इस परीक्षण के अधिकांश प्रतिभागियों के नामांकन की उम्मीद करती है।.
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