Brezilya Sağlık Düzenleme Kurumu (Anvisa), ihtiyati tedbir olarak gen terapisi ilacı Elevidys'nin (delandistrogen moxeparvovek) Brezilya'da pazarlamasını, dağıtımını, üretimini, ithalatını, reklamını ve kullanımını geçici olarak askıya aldığını duyurdu. Askıya alma, Amerika Birleşik Devletleri'nde ürünle tedavi edilen hastalarda akut karaciğer yetmezliğinin ölümcül vakalarıyla ilgili son güvenlik belirsizlikleri tamamen netleşene kadar yürürlükte kalacaktır.
Bu karar, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından yayınlanan ve Sarepta Therapeutics tarafından geliştirilen AAVrh74 vektör teknolojisini içeren gen tedavisi ürünlerinin kullanımıyla ilişkili üç ölüm vakasını bildiren yeni düzenleyici bilgilerin ışığında alındı.
İki vaka, Elevidys ile tedavi edilen Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) olan yürüyemeyen pediatrik hastaları, üçüncü vaka ise aynı viral vektöre dayalı deneysel bir gen tedavisi ürünü alan Limb-Girdle Musküler Distrofisi olan yetişkin bir hastayı içeriyordu. Her iki vaka da ölümcül sonuçlanan akut karaciğer yetmezliğine ilerlemeyi içeriyordu.
Daha fazla bilgi edin: Roche, Elevidys Gen Terapisinin ABD Dışına Sevkiyatını Durdurdu
Daha fazla bilgi edin: Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Elevidys Hakkında Olumsuz Görüş Bildirdi
