Die brasilianische Gesundheitsbehörde Anvisa hat die Vermarktung, den Vertrieb, die Herstellung, den Import, die Werbung und die Anwendung des Gentherapeutikums Elevidys (Delandistrogen Moxeparvovek) in Brasilien vorsorglich vorübergehend ausgesetzt. Die Aussetzung bleibt in Kraft, bis die jüngsten Sicherheitsunsicherheiten im Zusammenhang mit tödlichen Fällen von akutem Leberversagen bei Patienten, die in den USA mit dem Produkt behandelt wurden, vollständig geklärt sind.
Diese Entscheidung wurde angesichts neuer regulatorischer Informationen der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) getroffen, in denen von drei Todesfällen im Zusammenhang mit der Verwendung von Gentherapieprodukten mit der von Sarepta Therapeutics entwickelten AAVrh74-Vektortechnologie berichtet wird.
Zwei Fälle betrafen nicht gehfähige Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die mit Elevidys behandelt wurden, und der dritte Fall betraf einen erwachsenen Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie, der ein experimentelles Gentherapieprodukt auf Basis desselben viralen Vektors erhielt. In beiden Fällen kam es zu akutem Leberversagen mit tödlichem Ausgang.
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