Компания Satellos Bioscience объявила о завершении набора участников в BASECAMP, клиническое исследование II фазы, оценивающее эффективность форазападина (SAT-3247) у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Форазападин — это разрабатываемый для перорального применения низкомолекулярный лекарственный препарат, предназначенный для восстановления регенерации мышц у людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна и другими дегенеративными заболеваниями мышц.
В исследовании BASECAMP приняли участие амбулаторные мальчики в возрасте от 7 до 10 лет. Участники были набраны в 18 клинических центрах в США, Канаде, Австралии, Бельгии, Испании, Польше и Сербии. Компания сообщила, что достигла и превзошла целевой показатель по набору участников менее чем за девять месяцев после отбора первого участника.
Участники были случайным образом распределены на равные группы для получения либо 60 мг форазападина, либо 120 мг форазападина, либо плацебо.
Исследование состоит из 12-недельного периода с плацебо-контролем, за которым следует 36-недельный рандомизированный период активного лечения. Основные конечные точки сосредоточены на безопасности, переносимости и изменениях мышечной силы, измеренных с помощью динамометрии.
Дополнительные исследования предназначены для изучения потенциального воздействия форазападина на качество мышц, физическую функцию и регенерацию мышечной ткани.
Согласно данным исследования Satellos, в нем участвуют несколько групп с разной дозировкой, а также проводятся клинические, функциональные и биомаркерные оценки. Компания ожидает, что исследование предоставит дополнительную информацию о форазападине и его потенциальной роли в лечении мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Satellos также объявила об изменении ранее установленного графика публикации данных. Вместо того чтобы опубликовать предварительные результаты раньше, как планировалось ранее, компания теперь рассчитывает поделиться предварительными клиническими данными по BASECAMP в первом квартале 2027 года. Компания заявила, что ей потребуется дополнительное время для составления, по ее мнению, полного набора данных, прежде чем сообщать результаты.
Завершение набора пациентов знаменует собой важный этап в клинической разработке форазападина. Следующим важным этапом для программы BASECAMP станет публикация предварительных клинических данных, которая в настоящее время ожидается в первом квартале 2027 года.
Узнайте больше: Карта мест проведения клинических исследований мышечной дистрофии Дюшенна
