Биотехнологическая компания Capricor Therapeutics, разрабатывающая трансформирующие клеточные и экзосомальные терапевтические средства для лечения редких заболеваний, сегодня объявила о завершении подачи заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) с целью получения полного одобрения дерамиосела — экспериментальной клеточной терапии для лечения пациентов с диагностированной кардиомиопатией при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Так что же такое Deramiocel и для чего он нужен?
Что такое Дерамиоцел?
Препарат Deramiocel (CAP-1002), разработанный компанией Capricor Therapeutics, является перспективным методом лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), тяжелого и прогрессирующего генетического заболевания, характеризующегося дегенерацией мышц и слабостью.
Механизм действия
Deramiocel — это клеточная терапия, полученная из мезенхимальных стволовых клеток (МСК) сердечного происхождения. Эти стволовые клетки обладают способностью секретировать факторы, которые поддерживают восстановление и регенерацию мышц. Цель Deramiocel — использовать регенеративные свойства этих стволовых клеток для уменьшения воспаления, содействия восстановлению тканей и потенциальной регенерации поврежденной мышечной ткани у людей, страдающих МДД.
Ключевые моменты потенциального использования дерамиосела при МДД:
- Клеточная терапия: Deramiocel использует стволовые клетки, выделенные из сердечной ткани, которые затем обрабатываются и вводятся пациентам. Считается, что мезенхимальные стволовые клетки способствуют заживлению, высвобождая белки и цитокины, которые уменьшают воспаление и стимулируют регенерацию мышц.
- Нацеливание на регенерацию мышц: МДД приводит к прогрессирующему повреждению и слабости скелетных мышц. Deramiocel может помочь в регенерации мышечной ткани, стимулируя естественные процессы заживления организма и создавая среду, которая способствует выживанию и росту мышечных клеток.
- Потенциал замедления прогрессирования заболевания: Воздействуя на воспаление и способствуя восстановлению мышечной ткани, Deramiocel может помочь замедлить прогрессирование мышечной дегенерации при МДД, потенциально улучшая подвижность и качество жизни пациентов.
- Способ доставки: Клетки обычно вводятся посредством инъекции, что позволяет им достичь поврежденных мышечных тканей и высвободить репаративные факторы.
Компания Capricor Therapeutics завершила подачу заявки на получение лицензии на биологический препарат Deramiocel для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в США по форме FDA
Согласно последним обновлениям, компания Capricor Therapeutics проводит клинические испытания для оценки безопасности и эффективности Deramiocel для МДД. Результаты этих испытаний определят, может ли это лечение стать жизнеспособным терапевтическим вариантом для людей с мышечной дистрофией Дюшенна.
Если эффективность Deramiocel будет доказана, он может стать значительным достижением в лечении МДД, дав новую надежду пациентам и семьям, пострадавшим от этого сложного заболевания.
