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SQY Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी SQY51 के लिए यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी से अनाथ दवा का दर्जा प्राप्त हुआ है।
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डीएमडी के लिए उपयोग किए जाने वाले Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
कैन एकिनसी
-
21 अगस्त, 2026
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देखभाल संबंधी दिशानिर्देश
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए आयु-आधारित सहायक उपकरण: चरणवार संपूर्ण मार्गदर्शिका
अनुसंधान
Del-Zota SAFARI44 चरण 3 परीक्षण: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक नया एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन
प्रेस प्रकाशनी
आरजीएक्स-202 ड्यूशेन जीन थेरेपी से एनएसएए में सुधार और माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति देखी गई है — लेकिन महत्वपूर्ण बायोमार्कर डेटा अभी भी अनुपलब्ध है।
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