Precision BioSciences a annoncé le lancement d'un essai de phase 1/2a du PBGENE-DMD (NCT07429240) chez des patients ambulatoires atteints de Duchenne âgés de 2 à 7 ans. Dans cet essai, une dose unique de FUNCTION-DMD sera étudiée sur une période de 130 semaines. En savoir plus: Precision BioSciences obtient l'autorisation américaine pour sa demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament expérimental (FDA).
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Cette étude de phase 1/2a est conçue pour évaluer la sécurité, la tolérance et les premiers signes d'efficacité du PBGENE-DMD chez les personnes atteintes de DMD qui présentent des mutations adaptées à l'excision des exons 45 à 55. Compte tenu des limites des options de traitement actuelles, PBGENE-DMD offre une nouvelle stratégie prometteuse visant à apporter une correction potentiellement unique et durable du défaut génétique sous-jacent dans le plus grand sous-groupe moléculaire de personnes atteintes de DMD.
Jusqu'à 18 participants pourront être inclus dans cet essai. Durée totale de participation à l'essai pour chaque participant : environ 130 semaines.
Qu’est-ce que l’essai clinique de phase 1/2a PBGENE-DMD ?
Il s'agit d'un essai clinique de phase précoce évaluant un nouveau traitement, le PBGENE-DMD, chez des garçons et des hommes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) présentant des anomalies génétiques spécifiques susceptibles de répondre à cette thérapie. Les participants recevront une dose unique du traitement par voie intraveineuse (dans une veine du bras). Les médecins surveilleront étroitement la sécurité, les effets secondaires et les premiers signes d'efficacité du traitement.
Afin de réduire les éventuelles réactions immunitaires, les participants recevront également des médicaments à court terme au moment du traitement.
L'étude comporte deux parties. Dans la première, les chercheurs détermineront une dose sûre et bien tolérée. Si cette dose est confirmée, la deuxième partie inclura des participants supplémentaires afin d'évaluer plus en détail le traitement.
Jusqu'à 18 participants prendront part à l'étude. Chaque personne sera suivie pendant environ 2 ans et demi (environ 130 semaines).
Apprendre encore plus: Thérapie par édition génique PBGENE-DMD : avantages, admissibilité et questions fréquentes
PBGENE-DMD Phase 1/2a – NCT07429240
Étude de phase 1/2a, multicentrique, ouverte, visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité préliminaire du PBGENE-DMD chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (FUNCTION-DMD)
Début des études (estimé) : 2026-03
Achèvement du primaire (estimé) : 2029-11
Achèvement des études (estimation) : 2029-12
Nombre de participants (estimé) : 18
Type d'étude : interventionnel
Emplacement: Hôpital pour enfants de l'Arkansas
Âges admissibles à l'étude : De 2 à 7 ans (enfant)
Principaux critères d’inclusion et d’exclusion. – NCT07429240
Comment participer à l’essai clinique de phase 1/2a PBGENE-DMD
Pour participer à l'essai clinique de phase 1/2a PBGENE-DMD, vous pouvez utiliser les informations de contact ci-dessous. Apprendre encore plus: Comment participer aux essais cliniques pour la maladie de Duchenne (DMD) ?
Nom: Eileen Bristow
Numéro de téléphone: +1-610-462-1004
E-mail: [email protected]
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
