Компания Precision BioSciences объявила о начале фазы 1/2a клинических испытаний препарата PBGENE-DMD (NCT07429240) у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 2 до 7 лет. В данном исследовании будет изучаться однократная доза FUNCTION-DMD в течение 130 недель. Читать далее: Препарат Precision BioSciences получил разрешение на проведение клинических исследований в США (заявка на регистрацию нового лекарственного препарата FDA).
Оглавление
Данное исследование фазы 1/2a предназначено для оценки безопасности, переносимости и ранних признаков эффективности препарата PBGENE-DMD у лиц с мышечной дистрофией Дюшенна, имеющих мутации, подходящие для удаления экзонов 45–55. В свете ограничений существующих вариантов лечения, PBGENE-DMD предлагает многообещающую новую стратегию, направленную на потенциально однократную, но долговременную коррекцию основного генетического дефекта у самой многочисленной молекулярной подгруппы людей с мышечной дистрофией Дюшенна.
В это исследование может быть включено до 18 участников. Общая продолжительность участия в исследовании для каждого участника составляет приблизительно 130 недель.
Что представляет собой клиническое исследование PBGENE-DMD фазы 1/2a?
Это клиническое исследование на ранней стадии, в котором тестируется новый препарат под названием PBGENE-DMD у мальчиков и мужчин с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), имеющих специфические генетические изменения, которые могут реагировать на эту терапию. Участники получат однократную дозу препарата внутривенно (в вену на руке). Врачи будут внимательно следить за безопасностью, побочными эффектами и первыми признаками эффективности лечения.
Для снижения риска возможных иммунных реакций участники также будут получать кратковременные лекарственные препараты во время лечения.
Исследование состоит из двух частей. В первой части исследователи определят безопасную и хорошо переносимую дозу. Если эта доза подтвердится, во второй части будут участвовать дополнительные участники для дальнейшей оценки эффективности лечения.
В исследовании примут участие до 18 человек. За каждым участником будут наблюдать около 2,5 лет (приблизительно 130 недель).
Узнать больше: Генная терапия PBGENE-DMD: преимущества, критерии отбора и часто задаваемые вопросы.
PBGENE-DMD Фаза 1/2a — NCT07429240
Фаза 1/2a, многоцентровое открытое исследование для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности PBGENE-DMD у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (FUNCTION-DMD)
Начало исследования (ориентировочно): 2026-03
Первичное завершение (предполагаемое): 2029-11
Завершение исследования (ориентировочно): 2029-12
Примерное количество участников: 18
Тип исследования: Интервенционный
Расположение: Детская больница Арканзаса
Возраст участников, имеющих право на участие в исследовании: От 2 до 7 лет (ребенок)
Основные критерии включения и исключения. – NCT07429240
Как принять участие в клиническом исследовании PBGENE-DMD фазы 1/2a
Для участия в клиническом исследовании PBGENE-DMD фазы 1/2a вы можете использовать контактную информацию, указанную ниже. Узнать больше: Как принять участие в клинических испытаниях по миодистрофии Дюшенна (МДД)?
Имя: Эйлин Бристоу
Номер телефона: +1-610-462-1004
Электронная почта: [email protected]
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
