Precision BioSciences, 2 ila 7 yaş arası ayakta tedavi gören Duchenne kas distrofisi hastalarında PBGENE-DMD'nin (NCT07429240) Faz 1/2a denemesinin başlatıldığını duyurdu. Bu çalışmada, FUNCTION-DMD'nin tek dozu 130 hafta boyunca incelenecektir. Devamını oku: Precision BioSciences, ABD'de Araştırma Amaçlı Yeni İlaç Başvurusu için FDA Onayı Aldı
İçindekiler
Bu Faz 1/2a çalışması, 45-55. ekzonların çıkarılmasına uygun mutasyonlara sahip DMD'li bireylerde PBGENE-DMD'nin güvenliğini, toleransını ve erken etkinlik belirtilerini değerlendirmek üzere tasarlanmıştır. Mevcut tedavi seçeneklerinin sınırlılıkları göz önüne alındığında, PBGENE-DMD, DMD'li kişilerin en büyük moleküler alt grubunda altta yatan genetik kusurun potansiyel olarak tek seferlik, uzun süreli düzeltilmesini hedefleyen umut vadeden yeni bir strateji sunmaktadır.
Bu çalışmaya toplamda en fazla 18 katılımcı dahil edilebilir. Her katılımcı için çalışma süresi toplamda yaklaşık 130 hafta olacaktır.
PBGENE-DMD Faz 1/2a Klinik Çalışması nedir?
Bu, Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ve bu tedaviye yanıt verebilecek spesifik genetik değişikliklere sahip erkek çocuklarda ve erkeklerde PBGENE-DMD adı verilen yeni bir tedaviyi test eden erken aşama bir klinik çalışmadır. Katılımcılar, tedavinin tek bir dozunu damar yoluyla (koldaki bir damar) alacaklardır. Doktorlar, güvenliği, yan etkileri ve tedavinin işe yaradığına dair erken belirtileri yakından izleyeceklerdir.
Olası bağışıklık reaksiyonlarını azaltmaya yardımcı olmak için, katılımcılara tedavi süresi boyunca kısa süreli ilaçlar da verilecektir.
Çalışma iki bölümden oluşmaktadır. Birinci bölümde araştırmacılar güvenli ve iyi tolere edilebilen bir doz belirleyeceklerdir. Bu doz onaylanırsa, ikinci bölümde tedaviyi daha detaylı değerlendirmek için ek katılımcılar dahil edilecektir.
Çalışmaya en fazla 18 katılımcı dahil edilecek. Her kişi yaklaşık 2,5 yıl (yaklaşık 130 hafta) boyunca takip edilecek.
Daha fazla bilgi edin: PBGENE-DMD Gen Düzenleme Terapisi: Faydaları, Uygunluk Kriterleri ve Sıkça Sorulan Sorular
PBGENE-DMD Aşama 1/2a – NCT07429240
Duchenne Musküler Distrofisi Olan Katılımcılarda PBGENE-DMD'nin Güvenliğini, Toleransını ve Ön Etkinliğini Değerlendirmek İçin Faz 1/2a, Çok Merkezli, Açık Etiketli Bir Çalışma (FUNCTION-DMD)
Çalışmanın Başlangıç Tarihi (Tahmini): 2026-03
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2029-11
Çalışmanın Tamamlanma Tarihi (Tahmini): 2029-12
Tahmini Katılımcı Sayısı: 18
Çalışma Türü: Girişimsel
Konum: Arkansas Çocuk Hastanesi
Çalışmaya Katılmaya Uygun Yaş Grupları: 2 ila 7 Yaş Arası (Çocuk)
Temel dahil etme ve hariç tutma kriterleri. – NCT07429240
PBGENE-DMD Faz 1/2a Klinik Çalışmasına Nasıl Katılabilirsiniz?
PBGENE-DMD Faz 1/2a klinik çalışmasına katılmak için aşağıdaki iletişim bilgilerini kullanabilirsiniz. Daha fazla bilgi edin: Duchenne (DMD) İçin Klinik Araştırmalara Nasıl Katılabilirsiniz?
İsim: Eileen Bristow
Telefon Numarası: +1-610-462-1004
E-posta: [email protected]
Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)
