Precision BioSciences ने 2 से 7 वर्ष की आयु के ड्यूशेन रोग से पीड़ित चलने-फिरने में सक्षम रोगियों में PBGENE-DMD (NCT07429240) के चरण 1/2a परीक्षण की शुरुआत की घोषणा की।. इस परीक्षण में, FUNCTION-DMD की एकल खुराक का अध्ययन 130 सप्ताह तक किया जाएगा।. और पढ़ें: Precision BioSciences को जांचाधीन नई दवा आवेदन के लिए अमेरिका से FDA की मंजूरी मिल गई है।
विषयसूची
यह फेज 1/2ए अध्ययन डीएमडी से पीड़ित उन व्यक्तियों में 1टीपी87टी की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रभावशीलता के शुरुआती संकेतों का आकलन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जिनमें एक्सॉन 45-55 के निष्कासन के लिए उपयुक्त उत्परिवर्तन होते हैं।. वर्तमान उपचार विकल्पों की सीमाओं को देखते हुए, PBGENE-DMD एक आशाजनक नई रणनीति प्रदान करता है जिसका उद्देश्य DMD से पीड़ित लोगों के सबसे बड़े आणविक उपसमूह में अंतर्निहित आनुवंशिक दोष का संभावित रूप से एक बार में, लंबे समय तक चलने वाला सुधार प्रदान करना है।.
इस परीक्षण में अधिकतम 18 प्रतिभागी शामिल हो सकते हैं। प्रत्येक प्रतिभागी के लिए परीक्षण में भाग लेने की कुल अवधि लगभग 130 सप्ताह है।.
PBGENE-DMD फेज 1/2a क्लिनिकल ट्रायल क्या है?
यह एक प्रारंभिक चरण का नैदानिक परीक्षण है जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित लड़कों और पुरुषों में 1टीपी87टी नामक एक नए उपचार का परीक्षण किया जा रहा है, जिनमें विशिष्ट आनुवंशिक परिवर्तन हैं जो इस थेरेपी के प्रति प्रतिक्रिया दे सकते हैं। प्रतिभागियों को IV (बांह की नस में) के माध्यम से उपचार की एक खुराक दी जाएगी। डॉक्टर सुरक्षा, दुष्प्रभावों और उपचार के प्रभावी होने के शुरुआती संकेतों की बारीकी से निगरानी करेंगे।.
प्रतिरक्षा संबंधी संभावित प्रतिक्रियाओं को कम करने में मदद करने के लिए, प्रतिभागियों को उपचार के समय के आसपास अल्पकालिक दवाएं भी दी जाएंगी।.
इस अध्ययन के दो भाग हैं। पहले भाग में, शोधकर्ता एक सुरक्षित और सहन करने योग्य खुराक निर्धारित करेंगे। यदि वह खुराक सही पाई जाती है, तो दूसरे भाग में उपचार का और मूल्यांकन करने के लिए अतिरिक्त प्रतिभागियों को शामिल किया जाएगा।.
इस अध्ययन में अधिकतम 18 प्रतिभागी भाग लेंगे। प्रत्येक व्यक्ति पर लगभग ढाई साल (लगभग 130 सप्ताह) तक नज़र रखी जाएगी।.
और अधिक जानें: PBGENE-DMD जीन एडिटिंग थेरेपी: लाभ, पात्रता और अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
1टीपी87टी चरण 1/2ए - एनसीटी07429240
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (FUNCTION-DMD) से पीड़ित प्रतिभागियों में PBGENE-DMD की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए एक चरण 1/2a, बहु-केंद्रित, ओपन-लेबल अध्ययन।
अध्ययन प्रारंभ तिथि (अनुमानित): 2026-03
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2029-11
अध्ययन पूर्ण होने की अनुमानित तिथि: 2029-12
प्रतिभागियों की अनुमानित संख्या: 18
टाइप करना सीखो: अन्तःक्षेपी
जगह: अर्कांसस चिल्ड्रेन्स हॉस्पिटल
अध्ययन के लिए पात्र आयु वर्ग: 2 से 7 वर्ष (बच्चे)
प्रमुख समावेशन और बहिष्करण मानदंड. – एनसीटी07429240
PBGENE-DMD फेज 1/2a क्लिनिकल ट्रायल में कैसे भाग लें
PBGENE-DMD फेज 1/2a क्लिनिकल ट्रायल में भाग लेने के लिए, आप नीचे दी गई संपर्क जानकारी का उपयोग कर सकते हैं।. और अधिक जानें: ड्यूचेन (डीएमडी) के लिए क्लिनिकल परीक्षणों में कैसे भाग लें?
नाम: एलीन ब्रिस्टो
फ़ोन नंबर: +1-610-462-1004
ईमेल: [email protected]
और पढ़ें: ड्यूशेन के लिए नैदानिक परीक्षण (सभी शोधों की सूची)
