Precision BioSciences ने घोषणा की कि कंपनी को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से अध्ययन आगे बढ़ाने की अधिसूचना प्राप्त हुई है।. इससे Precision BioSciences को चलने-फिरने में सक्षम ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के मरीजों के इलाज के लिए PBGENE-DMD के FUNCTION-DMD चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण के लिए IRB गतिविधियों और नैदानिक परीक्षण स्थल सक्रियण को शुरू करने की अनुमति मिलती है, जो कि अत्यधिक विशिष्ट नैदानिक परीक्षण स्थलों पर किया जाएगा।. इस अध्ययन का उद्देश्य डीएमडी से पीड़ित रोगियों में सुरक्षा, सहनशीलता और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करना है, जिसमें डिस्ट्रोफिन प्रोटीन अभिव्यक्ति और कार्यात्मक परिणाम शामिल हैं।.
– यूएस FDA अध्ययन आगे बढ़ सकता है अधिसूचना ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के रोगियों में FUNCTION-DMD चरण 1/2 नैदानिक अध्ययन के लिए नैदानिक परीक्षण स्थल सक्रियण की शुरुआत को सक्षम बनाती है –
– विश्व स्तरीय डीएमडी क्लिनिकल ट्रायल स्थलों पर संस्थागत समीक्षा बोर्ड (आईआरबी) प्रक्रिया चल रही है –
– PBGENE-DMD एक इन विवो जीन एडिटिंग प्रायोगिक उत्पाद है जिसे एक नवीन एकमुश्त जीन एडिटिंग थेरेपी के माध्यम से DMD के अंतर्निहित आनुवंशिक कारण को ठीक करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
– कंपनी ने मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन सम्मेलन के बाद मार्च में एक वर्चुअल कार्यक्रम आयोजित करने की योजना बनाई है, जिसमें PBGENE-DMD और FUNCTION-DMD नैदानिक अध्ययन पर चर्चा की जाएगी और इसमें रोगी अधिवक्ताओं सहित प्रमुख राय देने वाले नेताओं की भागीदारी होगी।
PBGENE-DMD क्या है?
PBGENE-DMD, प्रेसिजन का पूर्ण स्वामित्व वाला, अपनी तरह का पहला इन विवो जीन संपादन कार्यक्रम है जो जीन निष्कासन दृष्टिकोण का उपयोग करता है, जिसका उद्देश्य एक्सॉन 45 और 55 के बीच उत्परिवर्तन वाले रोगियों में डिस्ट्रोफिन जीन को स्थायी रूप से ठीक करना है, जिसे "हॉट-स्पॉट" क्षेत्र कहा जाता है, जो लगभग 60% पर DMD वाले रोगियों के सबसे बड़े आणविक उपसमूह के लिए जिम्मेदार है।. इस चिकित्सीय लक्ष्य का उद्देश्य डिस्ट्रोफिन जीन की लगभग पूर्ण लंबाई वाले कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के उत्पादन की क्षमता को बहाल करना है। यह प्रोटीन पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन के 80% भाग को बरकरार रखता है, जो आज स्वीकृत या विकास के अधीन सिंथेटिक माइक्रो-डिस्ट्रोफिन संरचनाओं (जो पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन के आकार के लगभग 34% हैं) से काफी बड़ा है।.
वर्ष 2026 की पहली छमाही में पहले नैदानिक केंद्र को सक्रिय करने का लक्ष्य है।
“FDA द्वारा PBGENE-DMD के लिए अध्ययन आगे बढ़ाने की अधिसूचना Precision BioSciences के लिए एक और नियामक उपलब्धि है, क्योंकि हम अपने दूसरे पूर्ण स्वामित्व वाले कार्यक्रम को क्लिनिक की ओर आगे बढ़ा रहे हैं। आज स्वीकृत उपचारों के बावजूद, DMD से पीड़ित लड़कों के लिए ऐसे उपचारों की कमी है जिनसे समय के साथ कार्यात्मक सुधार हो सकें। हम DMD के लिए इस नवीन जीन निष्कासन पद्धति को क्लिनिक में लाने के लिए उत्साहित हैं, जिसका लक्ष्य 2026 की पहली छमाही में अमेरिका में पहला क्लिनिकल केंद्र सक्रिय करना है। मुझे अपनी टीम पर गर्व है कि हमने वर्ष के अंत तक IND दाखिल करने का अपना लक्ष्य पूरा किया और पहली तिमाही में FDA अध्ययन आगे बढ़ाने की अधिसूचना प्राप्त की। कंपनी कई IRB और FDA के साथ मिलकर क्लिनिकल केंद्रों को सक्रिय करने के लिए काम करना जारी रखेगी,” Precision BioSciences के मुख्य कार्यकारी अधिकारी माइकल अमोरोसो ने कहा।.
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