Tevard Biosciences ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) और डाइलेटेड कार्डियोमायोपैथी (DCM-TTNtv) के मॉडलों में पूर्ण लंबाई वाले कार्यात्मक प्रोटीन की शक्तिशाली बहाली को दर्शाने वाले नए प्रीक्लिनिकल डेटा की प्रस्तुति की घोषणा की। महत्वपूर्ण बात यह है कि निष्कर्षों में दमनकारी टीआरएनए (सुप्टआरएनए) की नवीनतम पीढ़ी के साथ डीएमडी मॉडल में वाइल्ड-टाइप डिस्ट्रोफिन प्रोटीन की औसतन 701टीपी132टी बहाली को दर्शाने वाले आंकड़े शामिल हैं, जो कम खुराक पर सार्थक नैदानिक परिणामों की संभावना का समर्थन करते हैं।
ये आँकड़े Tevard Biosciences की मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी, एलिज़ाबेथ गार्डिनर, पीएचडी द्वारा एक आमंत्रित मौखिक प्रस्तुति और पोस्टर सत्र के दौरान प्रस्तुत किए गए, जिसका शीर्षक था "ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी और डाइलेटेड कार्डियोमायोपैथी के उपचार के लिए चिकित्सीय सप्रेसर tRNA का उपयोग।" ये प्रस्तुतियाँ 2025 फेडरेशन ऑफ यूरोपियन बायोकेमिकल सोसाइटीज़ (FEBS) की विशेष बैठक "अमीनोएसिल-tRNA सिंथेटेज़ अनुसंधान में सीमाओं का विस्तार" में डबरोवनिक, क्रोएशिया में आयोजित की गईं, जो 28 सितंबर से 3 अक्टूबर, 2025 तक चल रही है।
डॉ. गार्डिनर ने कहा, "ये परिणाम दर्शाते हैं कि हमारे इंजीनियर्ड सप्रेसर टीआरएनए पूर्ण लंबाई, मूल प्रोटीन अभिव्यक्ति को ऐसे स्तरों पर बहाल करने में सक्षम हैं जो न केवल जैविक रूप से सार्थक हैं बल्कि चिकित्सकीय रूप से भी आशाजनक हैं।" "डिस्ट्रोफिन और टाइटिन जैसे संरचनात्मक प्रोटीनों के साथ काम करते समय, जहाँ उचित तह, स्थानीयकरण और प्रोटीन-प्रोटीन अंतःक्रियाएँ आवश्यक हैं, एक पूर्ण-लंबाई वाले प्रोटीन को पुनर्स्थापित करना बहुत महत्वपूर्ण होता है। हमारा प्लेटफ़ॉर्म प्राकृतिक प्रोटीन बनाने के लिए मूल कोशिकीय मशीनरी का उपयोग करता है जो शरीर की अपेक्षा के अनुसार कार्य करते हैं।"
प्रस्तुत प्रमुख निष्कर्ष
- डीएमडी कार्यक्रम में, एएवी द्वारा वितरित सुप्टआरएनए ने ग्लिन-टीएए और आर्ग-टीजीए नॉनसेंस म्यूटेशन को लक्ष्य करके विवो में औसतन 701टीपी132टी पूर्ण लंबाई वाले वाइल्ड-टाइप डिस्ट्रोफिन स्तर को बहाल किया, जिसका मोटर फ़ंक्शन रिकवरी और प्रोटिओमिक बायोमार्कर के सामान्यीकरण के साथ मजबूत सहसंबंध था।
- डीसीएम-टीटीएनटीवी कार्यक्रम में, सुप्टआरएनए उपचार ने आईपीएससी-व्युत्पन्न मानव कार्डियोमायोसाइट्स में चार दिनों के भीतर पूर्ण-लंबाई वाले टाइटिन प्रोटीन की अभिव्यक्ति और संकुचनशीलता को बहाल कर दिया। एटीएनटीवी माउस मॉडल में, एएवी-प्रदत्त आर्ग-टीजीए सुप्टआरएनए ने छह सप्ताह के भीतर मज़बूत पूर्ण-लंबाई वाले टाइटिन उत्पादन को बढ़ावा दिया और हृदय में प्रोटिओमिक होमियोस्टेसिस को बहाल किया।
- दोनों कार्यक्रमों ने प्रणालीगत प्रशासन के बाद खुराक पर निर्भर पारगमन, प्रोटीन बचाव और कार्यात्मक सुधार का प्रदर्शन किया, जिसमें कोई पता लगाने योग्य विषाक्तता या लक्ष्य से हटकर प्रभाव नहीं देखा गया।
- उल्लेखनीय रूप से, suptRNA अभिव्यक्ति और प्रोटीन बचाव उपचार के बाद 12 सप्ताह तक कायम रहा, जो एकल अंतःशिरा खुराक के बाद चिकित्सीय प्रभाव के स्थायित्व को दर्शाता है।
- इन आंकड़ों से यह संकेत मिलता है कि पहली बार Tevard अपने DCM-TTNtv कार्यक्रम के परिणामों का खुलासा कर रहा है, जो इसके प्रमुख विकास प्रयासों में से एक है, तथा यह आनुवंशिक रूप से भिन्न संकेतकों में इसके सप्रेसर tRNA प्लेटफॉर्म की बहुमुखी प्रतिभा और परिपक्वता को उजागर करता है।
Tevard Biosciences के सह-संस्थापक, अध्यक्ष और सीईओ डैनियल फिशर ने कहा, "इस विश्वस्तरीय सम्मेलन में एक विशेष मौखिक प्रस्तुति और पोस्टर सत्र के लिए चुना जाना हमारे सप्रेसर tRNA प्लेटफ़ॉर्म के प्रभाव को उजागर करता है।" उन्होंने आगे कहा, "सप्रेसर tRNA और वेक्टर डिज़ाइन में हालिया सफलताओं ने प्रोटीन बचाव के उस स्तर को प्राप्त कर लिया है जो हमारे DMD और DCM-TTNtv कार्यक्रमों को सुरक्षित और प्रभावी खुराक पर क्लिनिक में आत्मविश्वास से आगे बढ़ाने के लिए आवश्यक है।"
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ओम कुमार + आयुष कुमार डीएमडी पेशेंट