Tevard Biosciences presenta datos que demuestran la producción de proteína completa con terapia basada en ARNt para la distrofia muscular de Duchenne.

Tevard Biosciences anunció la presentación de nuevos datos preclínicos que muestran una potente restauración de proteínas funcionales de longitud completa en modelos de distrofia muscular de Duchenne (DMD) y miocardiopatía dilatada (DCM-TTNtv). Es importante destacar que los hallazgos incluyen datos que muestran una restauración promedio de 70% de la proteína distrofina de tipo salvaje en modelos de DMD con la última generación de ARNt supresores (suptRNA), lo que respalda el potencial de obtener resultados clínicos significativos con dosis más bajas.

Los datos fueron presentados por la Dra. Elisabeth Gardiner, directora científica de Tevard Biosciences, durante una presentación oral invitada y una sesión de pósteres titulada «El uso de ARNt supresores terapéuticos para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne y la miocardiopatía dilatada». Las presentaciones se llevaron a cabo en la Reunión Especial de la Federación de Sociedades Bioquímicas Europeas (FEBS) de 2025, «Expandiendo las fronteras en la investigación de la aminoacil-ARNt sintetasa», en Dubrovnik, Croacia, del 28 de septiembre al 3 de octubre de 2025.

“Estos resultados muestran que nuestros ARNt supresores diseñados son capaces de restaurar la expresión de proteínas nativas de longitud completa a niveles que no solo son biológicamente significativos sino también clínicamente prometedores”, dijo el Dr. Gardiner. Al tratar proteínas estructurales como la distrofina y la titina, donde el plegamiento, la localización y las interacciones proteína-proteína son esenciales, restaurar una proteína completa marca la diferencia. Nuestra plataforma utiliza la maquinaria celular nativa para producir proteínas naturales que funcionan como el cuerpo espera.

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Hallazgos clave presentados

• En el programa DMD, los suptRNA administrados por AAV dirigidos a mutaciones sin sentido Gln-TAA y Arg-TGA restauraron en promedio 70% de los niveles de distrofina de tipo salvaje de longitud completa in vivo, con una fuerte correlación con la recuperación de la función motora y la normalización de los biomarcadores proteómicos.
• En el programa DCM-TTNtv, el tratamiento con suptRNA restableció la expresión de la proteína titina de longitud completa y la contractilidad en cardiomiocitos humanos derivados de iPSC en cuatro días. In vivo, los suptRNA Arg-TGA administrados mediante AAV impulsaron una producción robusta de titina de longitud completa y restauraron la homeostasis proteómica cardíaca en seis semanas en un modelo murino TTNtv.
• Ambos programas demostraron transducción dependiente de la dosis, rescate de proteínas y mejoría funcional luego de la administración sistémica, sin toxicidad detectable ni efectos fuera del objetivo.
• En particular, la expresión de suptRNA y el rescate de proteínas se mantuvieron hasta 12 semanas después del tratamiento, lo que resalta la durabilidad del efecto terapéutico después de una dosis intravenosa única.
• Estos datos marcan la primera vez que Tevard revela resultados de su programa DCM-TTNtv, uno de sus principales esfuerzos de desarrollo, destacando aún más la versatilidad y madurez de su plataforma de ARNt supresor en indicaciones genéticamente distintas.

“Ser seleccionados para una presentación oral destacada y una sesión de pósteres en esta conferencia de renombre mundial resalta el impacto de nuestra plataforma de ARNt supresor”, afirmó Daniel Fischer, cofundador, presidente y director ejecutivo de Tevard Biosciences. “Los recientes avances en el ARNt supresor y el diseño de vectores han logrado los niveles de rescate proteico necesarios para avanzar con seguridad nuestros programas DMD y DCM-TTNtv en la práctica clínica con dosis seguras y eficaces”.

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