Tevard Biosciences 公布数据，证明基于 tRNA 的杜氏肌营养不良症疗法能够产生全长蛋白质

Tevard Biosciences 宣布展示新的临床前数据，显示在杜氏肌营养不良症 (DMD) 和扩张型心肌病 (DCM-TTNtv) 模型中全长功能蛋白的强效恢复。 重要的是，研究结果包括数据显示，使用最新一代抑制性 tRNA（suptRNA）的 DMD 模型中野生型肌营养不良蛋白平均恢复 70%，支持在较低剂量下获得有意义的临床结果的潜力。

这些数据由Tevard Biosciences首席科学官Elisabeth Gardiner博士在题为“治疗性抑制性tRNA在杜氏肌营养不良症和扩张型心肌病治疗中的应用”的受邀口头报告和海报展示会上发布。此次报告于2025年9月28日至10月3日在克罗地亚杜布罗夫尼克举行的2025年欧洲生物化学学会联合会（FEBS）特别会议“拓展氨酰-tRNA合成酶研究前沿”上进行。

加德纳博士说：“这些结果表明，我们设计的抑制性 tRNA 能够恢复全长、天然蛋白质的表达，其水平不仅具有生物学意义，而且具有临床前景。” “在处理像肌营养不良蛋白和肌联蛋白这样的结构蛋白时，正确的折叠、定位和蛋白质间相互作用至关重要，恢复全长蛋白质至关重要。我们的平台利用原生细胞机制来生产符合人体预期功能的天然蛋白质。”

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主要发现

• 在 DMD 计划中，AAV 传递的针对 Gln-TAA 和 Arg-TGA 无义突变的 suptRNA 平均恢复了体内全长野生型肌营养不良蛋白水平的 70%，与运动功能恢复和蛋白质组生物标志物的正常化密切相关。
• 在DCM-TTNtv项目中，suptRNA治疗在四天内恢复了iPSC衍生的人类心肌细胞中全长肌联蛋白的表达和收缩性。在TTNtv小鼠模型中，AAV递送的Arg-TGA suptRNA在六周内促进了全长肌联蛋白的稳定生成，并恢复了心脏蛋白质组稳态。
• 这两个程序都表现出剂量依赖性转导、蛋白质拯救和全身给药后的功能改善，并且没有可检测到的毒性或脱靶效应。
• 值得注意的是，suptRNA 表达和蛋白质拯救在治疗后持续长达 12 周，突出了单次静脉注射后治疗效果的持久性。
• 这些数据标志着 Tevard 首次披露其 DCM-TTNtv 项目（其主要开发工作之一）的结果，进一步凸显了其抑制 tRNA 平台在不同基因适应症中的多功能性和成熟度。

Tevard Biosciences联合创始人、总裁兼首席执行官Daniel Fischer表示：“能够入选此次世界级会议的特色口头报告和海报展示，凸显了我们抑制型tRNA平台的影响力。我们最近在抑制型tRNA和载体设计方面取得的突破，已经达到了所需的蛋白质拯救水平，让我们能够自信地将DMD和DCM-TTNtv项目以安全有效的剂量推进到临床应用。”

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